依库珠单抗(eculizumab)，商品名为依库珠单抗舒立瑞，是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。依库珠单抗主要功能是与补体C5结合，阻碍C5转化酶对C5的裂解。由于C5转化酶之后的补体活化过程为各补体活化途经的共同通路，因此，依库珠单抗可抑制3种途经的补体活化过程及其终末产物生成，阻止细胞溶解。临床上用于治疗罕见的血液疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)，以及免疫系统相关疾病全身性重症肌无力(gMG)、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)等。

　　依库珠单抗治疗NMOSD的有效性在临床研究MOSD研究1(NCT01892345)中得到证实。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，该试验研究招募了143名抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者，共有96名患者被随机分配接受依库珠单抗治疗，47名患者被随机分配接受安慰剂。试验研究的主要终点是第一次判定试验中复发的时间。

　　数据结果显示，该试验研究达到其主要终点。与接受安慰剂治疗的患者相比，依库珠单抗(eculizumab)治疗使NMOSD复发的风险降低了94％（p<0.0001）。此外，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受依库珠单抗治疗的患者还减少了住院、皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。接受依库珠单抗治疗的患者的年住院率（依库珠单抗为0.04，安慰剂为0.31）、用于治疗急性复发的皮质类固醇给药（依库珠单抗为0.07，安慰剂为0.42）和血浆置换治疗（依库珠单抗为0.02，而安慰剂为0.19）。

　　关于PNH、aHUS、gMG和NMOSD病症阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的血管内溶血，潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。

　　非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞，从而引发的补体介导的血栓性微血管病（CM-TMA）。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓，导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。

　　全身性重症肌无力（gMG）是一种自身免疫性神经肌肉接头疾病。通常表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳，活动后加重，休息后减轻，其症状多分布于眼部、球部、四肢肌肉，甚至，严重者可累及呼吸肌造成呼吸衰竭。

　　视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）是一种多累及视神经和脊髓的中枢神经系统自身免疫性炎性疾病。又称视神经脊髓炎。水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）靶向攻击水通道蛋白4，是本病特异性的致病抗体，在大多数NMOSD患者的血清中均可检测到。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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