库欣病通常是由脑下垂体的非癌性肿瘤引起的，这种肿瘤会导致身体释放过多的皮质醇，并引发一系列的健康问题，包括肥胖、高血压、2型糖尿病，视力减退、以及面部和躯体的改变。
库欣病是一种耗竭性疾病，极少能够自行缓解，若不及时诊治，病死率高。美国每年有一百多万人遭受该疾病的困扰。大多数库欣病患者会接受手术治疗，但并不是所有病人都有资格接受手术，而且手术并不总是有效。对于这些患者，医生通常会开一些药物来阻断人体生长激素（比如异丙肾上腺素），或者阻断参与皮质醇生成的酶（比如甲吡酮）。
Isturisa是一种皮质醇合成抑制剂，能够阻断负责肾上腺皮质醇合成最后一步所需的11-β-羟化酶。
Isturisa和另外两种内分泌药物（Signifor和Signifor LAR）以3.9亿美元的价格卖给了意大利制药公司Recordati。欧盟委员会（EC）批准Isturia（osilodrostat）的上市许可，并确认了Isturia的孤儿药地位，提供了10年的市场独占权。近日，美国FDA也批准了其上市许可，并确认了其孤儿药地位，提供7年的市场专卖权。
该批准是基于一项对137名成年人进行的，为期24周的单臂、开放、III期临床试验。该试验中，Isturia可使大约一半的患者的皮质醇水平降至正常水平。71名对该药有耐受性和反应的患者随后被纳入为期8周的随机双盲试验，继续接受Isturia治疗，或者接受安慰剂。试验结束时，Isturisa持续治疗组，86%的患者的皮质醇水平恢复到正常范围内，而安慰剂组只有30%的患者皮质醇水平恢复到正常范围内。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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