罗普司亭,商品名惠尔凝,其通用名称为注射用罗普司亭,曾用名注射用罗米司亭,是一种创新的血小板生成素(TPO)受体激动剂。罗普司亭通过结合并激活TPO受体,刺激骨髓中巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的生成,提高血小板计数,降低出血风险。
一、药品介绍
罗普司亭是利用重组DNA技术制成的Fc肽融合蛋白,含有两个相同的亚单位。每个亚单位由一个IgG1 Fc结构区和含有14个氨基酸的短肽(TPO模拟肽)构成,TPO模拟肽与TPO受体具有高亲和力并可使其激活。罗普司亭的分子量约为59kD,半衰期长达120~140小时,这意味着患者可以每周仅通过一次皮下注射来维持稳定的血小板水平。
在临床上,罗普司亭主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)、急性放射综合征以及IST疗效不佳的再生障碍性贫血(SAA)。对于ITP患者,罗普司亭能够显著提升血小板计数,减少出血事件的发生。对于SAA患者,罗普司亭则有助于恢复骨髓造血功能,提高血小板水平。此外,罗普司亭还被用于肿瘤化疗相关性血小板减少症(CIT)的治疗,帮助患者更好地耐受化疗。
二、疾病介绍
慢性免疫性血小板减少症(ITP)是一种由免疫介导的血小板破坏过多和/或生成减少引起的血小板减少性疾病。患者常表现为皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻出血等症状,严重者甚至可能出现颅内出血等危及生命的并发症。ITP的发病机制复杂,涉及免疫调节异常、血小板生成障碍等多个方面。
再生障碍性贫血(SAA)是一种由多种病因引起的骨髓造血功能衰竭性疾病。患者常表现为全血细胞减少,包括血小板、红细胞和白细胞。SAA的发病机制主要包括造血干细胞损伤、造血微环境异常以及免疫异常等。SAA患者易感染、贫血和出血,生活质量低下,预后较差。
肿瘤化疗相关性血小板减少症(CIT)是抗肿瘤药物常见的不良反应之一。化疗药物在杀死肿瘤细胞的同时,也会对骨髓中的造血干细胞造成损伤,导致血小板生成减少。CIT不仅会增加患者的出血风险,还可能影响化疗的顺利进行,甚至威胁患者的生命。
三、临床试验
罗普司亭在多项临床试验中表现出了显著的疗效和安全性。对于ITP患者,罗普司亭能够显著提升血小板计数,减少出血事件的发生。一项临床试验显示,罗普司亭治疗ITP患者的有效率高达80%以上,且副作用轻微,患者耐受性良好。
对于SAA患者,罗普司亭也有助于恢复骨髓造血功能,提高血小板水平。一项针对SAA患者的临床试验显示,罗普司亭治疗组的血小板计数显著高于对照组,且有效率达到30%以上。
此外,罗普司亭还被用于肿瘤化疗相关性血小板减少症(CIT)的治疗。一项针对CIT患者的临床试验显示,罗普司亭能够使93%的患者的血小板计数在3周内升至正常水平,且安全性良好。
四、注意事项
在使用罗普司亭时,需要注意以下几点:
罗普司亭仅适用于血小板减少程度和临床情况增加出血风险的ITP、SAA和CIT患者。不应意向使用血小板计数正常化。
罗普司亭的起始剂量和维持剂量应根据患者的具体情况进行调整。在使用过程中,应定期监测血小板计数和临床症状,以便及时调整剂量。
罗普司亭的常见副作用包括头痛、发热、肌肉酸痛等,多数为轻度至中度。少数患者可能出现过敏反应、肝功能异常等严重不良反应。因此,在使用罗普司亭时,需要密切监测患者的生命体征和不良反应情况,及时处理可能出现的问题。
罗普司亭不得与其他可能影响血小板生成或功能的药物同时使用,以免产生不良反应或影响疗效。
对于孕妇和哺乳期妇女,罗普司亭的使用应谨慎。如需使用,应在医生的指导下进行,并密切监测胎儿或婴儿的情况。
综上所述,罗普司亭作为一种创新的血小板生成素受体激动剂,在治疗慢性免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血以及肿瘤化疗相关性血小板减少症等方面展现出了显著的疗效和安全性。然而,在使用罗普司亭时,也需要注意患者的具体情况和潜在的不良反应,以确保治疗的安全性和有效性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗普司亭/罗米司亭(NPLATE/ROMIPLOSTIM)为免疫性血小板减少症患者提供了新的选择与希望
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