舒立瑞（依库珠单抗，Eculizumab），作为一款罕见病创新药，自2022年11月11日正式上市以来，为众多罕见病患者带来了新的治疗希望。作为一款全球首个获批的C5补体抑制剂，依库珠单抗在治疗多种罕见病方面展现出了显著的临床效果。

　　一、药物基本信息与适应症

　　依库珠单抗，商品名舒立瑞，是一种生物制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活时，可能导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗的上市，标志着中国在罕见病治疗领域取得了重要进展。

　　依库珠单抗已在中国获批多项适应症，包括但不限于：

　　1.成人及儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）：这是一种由于红细胞膜缺陷引起的慢性血管内溶血性疾病。

　　2.非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）：这是一种罕见的肾脏疾病，表现为溶血性贫血、血小板减少和肾功能损害。

　　3.成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）：这是一种慢性进展性的自身免疫性神经肌肉疾病，特征为肌肉无力和疲劳。

　　4.抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）：这是一种罕见的、令人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要累及视神经和脊髓。

　　二、临床研究与疗效

　　依库珠单抗在治疗上述罕见病方面的疗效得到了多项临床研究的支持。以NMOSD为例，基于一项关键三期PREVENT研究的结果，依库珠单抗显著降低了患者的复发风险。研究数据显示：

　　1.第48周时，98%的依库珠单抗治疗患者无复发，而安慰剂治疗患者的无复发比例仅为63%。

　　2.在为期144周的研究期间，96%接受依库珠单抗治疗的患者没有复发，而无复发比例在接受安慰剂治疗的患者中仅为45%。

　　这些数据表明，依库珠单抗在治疗NMOSD方面具有显著的临床效果和统计学意义。

　　三、用法用量与安全性

　　依库珠单抗的用法用量需根据医生的指导和具体病情来确定。一般来说，它以静脉滴注的方式给予，治疗初始阶段通常每周给药一次，之后逐渐过渡到每两周一次，以维持疗效。

　　然而，依库珠单抗在使用过程中也可能出现一些副作用。常见的副作用包括感染、发热、头痛、高血压、贫血、疲劳和虚弱、恶心和呕吐、呼吸困难、血栓以及头晕或眩晕等。此外，还有可能出现血红蛋白尿、尿毒症综合征以及重症肌无力等症状。因此，患者在接受治疗期间应密切观察自身症状变化，并及时向医生报告任何不适症状。

　　综上所述，舒立瑞/依库珠单抗作为一款罕见病创新药，在多个适应症方面展现出了显著的临床效果和广阔的应用前景。然而，患者在使用过程中也应密切关注其可能带来的副作用和不适症状，并在医生的指导下合理使用该药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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