Idhifa由新基与Agios合作开发,该药于2017年8月获得美国FDA批准上市,成为第一种针对肿瘤代谢的抗癌药物,该药适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病(R/R AML)成人患者。
Idhifa的活性药物成分为enasidenib,这是一种IDH2小分子抑制剂,可抑制突变的IDH2蛋白。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要, IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)升高,enasidenib可靶向抑制这些IDH2突变体、降低2-HG的含量,从而诱导白血病细胞分化。
今年2月,双方合作的另一款肿瘤代谢药物Tibsovo(ivosidenib)也获得美国FDA批准,治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)基因突变的R/R AML成人患者。Tibsovo获批,对于中国本土生物医药企业基石药业(CStone Pharma)也是大好消息。今年6月底,基石药业与Agios签署独家合作与授权协议,获得了Tibsovo在大中华区的独家权利。
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