Venetoclax（维奈托克）的作用原理及该药治疗的疾病：每种靶向治疗各有些许差异，但都会干扰癌细胞生长、分裂、修复、死亡和/或与其他细胞交流的能力。研究人员发现了癌细胞不同于正常细胞的具体特征。这些研究信息是用于开发一种靶向疗法，其在攻击癌细胞的时不会损害正常细胞，从而减少副作用。
Venetoclax（维奈托克）是一种靶向治疗，可以恢复和促进细胞凋亡，这是正常细胞死亡的常见方式。这种程序性细胞死亡涉及了导致细胞变化（如细胞收缩、核碎裂等）的一系列有序的生物化学事件，引起华氏巨球蛋白血症 (WM) 患者的肿瘤细胞最终死亡。Venetoclax（维奈托克）是一种小分子，能够进入细胞并与抗凋亡蛋白B-细胞淋巴瘤-2 (BCL-2) 相结合，从而恢复癌细胞凋亡（死亡）。
另一种理解方式是 Venetoclax（维奈托克）阻断了可促进过表达BCL-2的肿瘤细胞存活的重要通路，从而导致肿瘤细胞死亡（促凋亡）。一些研究表明，与健康患者相比，WM患者的B-细胞和血浆细胞中的BCL-2均被过表达。此外，无论MYD88或CXCR4突变状态如何，WM患者样本中都存在BCL-2过表达，这表明了一种独立的病理生理机制。正在使用IWMF研究基金对此进行研究。
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