在中国，甲状腺癌发病率逐年上升。相关报告显示，甲状腺癌发病率约为14.6/10万人，其中甲状腺髓样癌(MTC)发病率约占甲状腺癌的2%-4%，其恶性程度较高，易发生远处转移，且晚期患者疗效不佳。国国家药品监督管理局已受理了创新靶向药RET抑制剂普雷西替尼（普拉替尼）作为国家1.1类新药的上市申请，将其纳入优先审评，用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者。创新靶向药普雷西替尼（普拉替尼）的“诞生”打破了甲状腺髓样癌(MTC)多靶点“撒网”的局面，它可以高选择性、精准打击RET突变基因，对携带RET突变的甲状腺髓样癌(MTC)晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用，而且通过抑制原发和继发突变，普拉替尼/普雷西替尼有望克服和预防临床耐药的发生。
当下，普拉替尼/普雷西替尼已获准用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。据悉， 近日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了普雷西替尼（普拉替尼），用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，成为肿瘤精准治疗领域的又一重要里程碑。普雷西替尼（普拉替尼）一线治疗RET融合的NSCLC和甲状腺髓样癌的注册临床研究已在中国开展，同时普普拉替尼/普雷西替尼在其他携带RET变异的晚期实体瘤的疗效也在进一步探索中。目前，普雷西替尼（普拉替尼）在甲状腺髓样癌、甲状腺癌、非小细胞肺癌等多种RET突变的晚期实体瘤患者中都已展示出广泛而持久的抗肿瘤活性，潜力无限。
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