维莫德吉是一种Hedgehog通路抑制剂。维莫德吉结合并抑制Smoothened蛋白,参与Hedgehog信号传导的一种穿膜蛋白。维莫德吉的适应症:用于不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌患者和肿瘤已转移的患者。
维莫德吉用于晚期基底细胞癌试验在不适合手术的局部晚期基底细胞癌 (laBCC) 患者身上及转移性基底细胞癌 (mBCC) 患者身上对每天口服 150mg 维莫德吉的治疗结果进行了评价。这项30个月更新的试验包括研究者评价的有效性结果和一项安全性分析,有33名mBCC患者及63名laBCC患者参与。
维莫德吉的结果显示,mBCC患者的客观缓解率为48.5%,laBCC患者的客观缓解率为60.3%,这与最初分析中报道的研究者评价结果相似(分别为45.5%和60.3%)mBCC患者的中位缓解持续时间为14.8个月,laBCC患者的中位缓解持续时间为26.2个月。这与最初分析的12.9个月及7.6个月的结果相比缓解持续时间增加,尤其是laBCC患者的中位缓解持续时间有明显的增加。mBCC患者与laBCC患者的无进展生存期中位值分别为9.3个月和12.9个月。mBCC患者的中位总生存期为33.4个月,但对于laBCC患者,这一结果不能预测。
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