来那度胺上市以来,大量超适应症的临床应用正是这一规律的体现。看看来那度胺在风湿免疫病的应用。
1、皮肤红斑狼疮
均以来那度胺单药治疗,从低剂量起步(2.5mg/d或5mg/d),稳态剂量在10mg/d,疗程从数周至持续。虽然各研究的例数较少,但总体疗效明显,应进一步观察。
2、白塞氏病
目前仅有来那度胺单药治疗的个案报告,具有一定疗效。
3、难治性结节性瘙痒症
检索到的文献均为个案报告。低剂量、长程的来那度胺单药治疗可使沙利度胺不耐受或无效的患者再次得到缓解。
4、抗髓鞘相关糖蛋白神经病(抗MAG神经病,Anti-myelin associated glycoprotein neuropathy)
两篇个案报告表明,来那度胺单药或联合地塞米松均可使病情得到改善。
5、硬化性粘液水肿
虽然均为个案,但报告显示来那度胺联合皮质激素或免疫球蛋白可使病情明显好转。
6、复杂性口疮
2018年Ossorio-Garcia等报告1例17岁青少年,患有难治的儿童时期发病的复杂性口疮,对一线药物反应不良和/或明显毒性。经过低剂量来那度胺单药治疗,症状很快缓解,治疗3年未见病情反复。
7、巩膜炎
1例难治性巩膜炎病例,经过低剂量来那度胺长程治疗后,获得CR。
8、难治性结节病
1例难治性肺结节病伴MDS的患者,经过来那度胺联合强的松、布地奈德长程治疗后,取得显著疗效。
9、肉芽肿性唇炎
低剂量单药治疗有效,个案。
10、脂质肉芽肿病
6个疗程单药治疗后获CR,个案。
11、坏死性黄色肉芽肿
RD方案治疗12个月后达到CR,个案。人类社会的进步,总是遵循着这样一种规律,即先实践,后总结并上升至理论,再指导实践。因此,随着临床工作者的不断实践,相信来那度胺的获批适应症也会不断增加,必将造福更多患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信!
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