2024年8月6日，美国食品和药物管理局（fda）基于III期INDIGO（NCT04164901，随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验）研究的显著成果，批准了 沃拉西德尼 ，用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者...

　　 厄达替尼 （BALVERSA/ERDAFITINIB）作为首款被美国食品药品监督管理局（fda）批准的口服FGFR抑制剂，标志着FGFR抑制剂在癌症治疗领域迈出了重要一步。 　　 厄达替尼 的作用机制在于精准打击FGFR信号通路。FGFR信号异常是多种肿瘤发生和发展的重要驱动...

　　白癜风(vitiligo)是一种慢性自身免疫性疾病。特征是局部或泛发性色素脱失形成白斑，是一种获得性局限性或泛发性皮肤色素脱失症，这是由称为黑色素细胞的色素产生细胞的损失引起的，JAK信号通路的过度活跃被认为会导致炎症参与白癜风的发病机制和进展。在...

　　库欣病是库欣综合征的一种，由垂体瘤引起，导致肾上腺皮质醇过度产生。过量的皮质醇会增加发病率和死亡率的风险。该病的治疗旨在将皮质醇水平降低至正常范围。 　　Isturisa是一种皮质醇合成抑制剂，通过阻断11-β-羟化酶起作用，该酶负责肾上腺皮质醇生...

　　 塞尔帕替尼 /睿妥（RETEVMO），这款由Eli Lilly礼来制药研发的口服RET酪氨酸激酶抑制剂，自2020年获得美国fda批准以来，已经在全球范围内为晚期甲状腺癌患者带来了前所未有的治疗希望。 　　RET（转染重排）基因的异常，包括RET突变和RET融合，是多种癌...

　　 司美替尼 （Koselugo/Selumetinib）的出现，无疑为1型神经纤维瘤病患者带来了新的曙光。神经纤维瘤病I型（NFI）是一种遗传性疾病，其症状表现多种多样，如皮肤色素斑、色素沉着、骨骼发育异常，甚至肿瘤生长于颅内，产生头痛、呕吐等症状。这些复杂的临...

　　 阿伐曲泊帕 ，这一药物的诞生，源于对人类健康问题的深入探索和对疾病治疗需求的深刻理解。血小板减少症，这一由骨髓功能障碍、化疗、放疗或自身免疫性疾病引起的疾病，常常让患者陷入无尽的痛苦与困扰。阿伐曲泊帕的出现，犹如一道曙光，照亮了患者们...

　　 阿那格雷 /安归宁（XAGRID）,也被称为盐酸阿那格雷，是由美国Roberts公司研发的一种独特的喹唑啉衍生物。自1997年首次在美国上市以来，它已成为fda批准的唯一一个专门用于治疗原发性血小板增多症的药物。阿那格雷的主要作用是通过抑制血小板的生成，从...

　　 米哚妥林 和大多数癌症三期临床试验一样，以所有病人的总体生存(overall survival,OS)随时间的变化为主要药效终点。定量分析这种变化最重要的手段就是基于非参数乘积极限估计(nonparametric product limit estimator)的Kaplan-Meier生存曲线。 　　诺华...

　　Kineret（Anakinra， 阿那白滞素 ）成为了第一也是唯一一种经fda批准的NOMID治疗药物，NOMID是cryopyrin蛋白相关的周期性综合征（CAPS）中最为严重的症状。Kineret（Anakinra，阿那白滞素）适应症和用途年龄在18岁或18岁以上,且使用一种或多种抗风湿病治...

　　慢性乙型肝炎患者病程多较长，且多需长期予以抵抗病毒治疗，严重影响患者的生存质量，因此为其选用较为有效的抵抗病毒治疗药物存在重要意义。替诺福韦酯、 富马酸丙酚替诺福韦 均为慢性乙型肝炎患者新型治疗药品，均存在良好抵抗病毒效果，两种药品作用...

　　 达拉非尼 联合曲美替尼VS达拉非尼和达拉非尼联合曲美替尼VS维罗非尼。共纳入563例未经治疗的患者，他们都属于BRAF基因V600E/K突变患者，被随机分配接受达拉非尼（每次150mg,每天两次）联合曲美替尼（每次2mg，每天一次）治疗。 　　达拉非尼dabrafenib(...

　　 阿那白滞素 是一种白细胞介素1（IL-1）受体拮抗剂，目前被fda批准用于治疗类风湿性关节炎、冷吡啉相关周期性综合征和IL-1受体拮抗剂缺乏症。IL-1参与炎症性疾病，且与新冠肺炎的急性重度肺部炎症有关。重组IL-1受体拮抗剂Anakinra可能有助于中和严重急...

　　 阿伐普替尼 (avapritinib）是一种经fda批准的激酶抑制剂，用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年人。AYVAKIT是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是fda批准的唯一一种GIST 1型抑制剂，可直接结...

　　冷凝集素病为一种罕见病，美国、欧洲、日本共计约有10000名患者。从发病机制看，患者在31度以下环境中，免疫球蛋白（90%以上是IgM）会异常沉积在红细胞上。由于IgM免疫复合物可以极强的激活补体，造成对红细胞的攻击杀伤，导致贫血。Sutimlimab的作用机...

　　常见药物是 帕比司他 (FARYDAK/PANOBINOSTAT)，该药物是治疗此病的首个组蛋白脱乙酰酶抑制剂，其药物的遗传学活性可能助于恢复骨髓瘤的细胞功能。帕比司他是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶HDAC抑制剂帕，此药能通过阻断组蛋白脱乙酰酶（HDAC）发挥作用，...

　　喜保宁/ 氨己烯酸 片(VIGABATRIN)是天然神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的化学结构类似物，于2009年8月获美国fda批准上市,是唯一获得fda批准上市的用于治疗婴儿性痉挛的药物。除此之外，该药还可以用于辅助治疗难治性复杂性癫痫部分性发作。 　　喜保宁 氨...

　　一般抗癌物的靶点在1~3个左右，但 卡博替尼 拥有高达9个靶点，分别是MET、VEGFR1、VEGFR2、VEGFR3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT，因而具备治疗多种癌症的广泛有效性。 　　目前，卡博替尼已经被美国fda批准用于肾癌、甲状腺癌、肝癌等的治疗，而在前列腺...

　　 磷酸盐奥司他丁片 (ISTURISA/OSILODROSTAT)Isturisa 磷酸盐奥司他丁片 获批基于一项包含137名成人患者的临床试验。在试验中评估了药物的疗效和安全性。这些患者平均年龄41岁，大多数在接受垂体手术后疾病未被治愈，或者不能接受手术。在这项为期24周的...

　　 卡马替尼 (Tabrecta)是美国fda批准的针对MET14外显子跳跃突变的不可切除的局部晚期或转移性的NSCLC成年患者的首个MET抑制剂，也是全球第二个口服MET抑制剂。除卡马替尼（capmatinib）和特泊替尼（tepotinib）外，我国国家药品监督管理局已受理和黄中国...