非霍奇金淋巴瘤 （NHL）是一组淋巴造血系统恶性肿瘤的总称，其中B细胞NHL占70-85%。虽然NHL是一种治愈度较高的癌症，但转移性和复发性依据是严峻的挑战。近年来靶向治疗和免疫治疗大放异彩，在NHL治疗更是不逞多让以CAR-T为主的细胞治疗、双特异抗体和...

　　CD19是一种非常重要的B细胞生物标志物，在B细胞上广泛表达，可增强B细胞受体（BCR）信号传导，这对B细胞存活非常重要。因此，CD19是治疗多种B细胞恶性肿瘤的一个理想靶点。根据美国癌症研究所网站数据，2018年，CD19已超越PD-1成为最热门的免疫肿瘤学靶...

　　据日本厚生劳动预测，目前批准的两种适应症每年约有216名患者接受 Kymriah 治疗，总花费达6570万美元。相对来说，这是一个较小的市场，不过Kymriah第一季度销售额仅为4500万美元，因此，诺华并不会介意日本市场的规模。相反，该公司还在积极推出一系列举...

　　近年来，肿瘤免疫治疗研究火热，2018 年诺贝尔生理学或医学奖颁发给了肿瘤免疫治疗研究，可见肿瘤免疫治疗影响之大。根据治疗策略，肿瘤免疫治疗分为两类：一类借助特异性抗体阻断肿瘤免疫逃逸信号传递，重新激活免疫细胞识别、杀伤肿瘤细胞活力； 　　...

　　在今年AACR大会上，多位专家针对“Manipulating the Immune System in Cancer Therapy”主题开展了系列演讲；迄今CAR-T细胞疗法已被FDA批准用于治疗某些患有非霍奇金淋巴瘤和白血病的患者。过继性细胞免疫治疗包含肿瘤浸润性淋巴细胞（TIL）过继疗法、T...

　　就在一年半以前，美国FDA批准了两款革命性的CAR-T细胞疗法：诺华公司的 Kymriah 和吉利德公司的yescarta。两款产品都是自体疗法，这意味着它们是患者特异性的。其制备和治疗过程为：从患者血液中分离出T细胞，保存并运送给制造商，利用基因工程技术对患...

　　目前， CAR-T细胞 技术在白血病和黑色素瘤治疗中显示出良好的效果，但对于其他的恶性实体瘤效果一般。2017年，美国FDA批准CAR-T上市，诺华的Kymriah率先获批上市，获批适应症是儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL），定价47.5万美元，并承诺无效退款...

　　2017年是细胞治疗的元年，美国FDA批准了两项 CAR-T疗法 。所谓CAR-T，是指将病人的T细胞进行改造，能特异地靶向肿瘤细胞，达到通过提高自身免疫细胞的能力来抵抗肿瘤。由于输入患者体内的是具有功能的细胞，因此细胞治疗也称“活体药物”。第一款被批准...

　　2017年8月30日美国FDA批准tisagenlecleucel（ Kymriah ）用于治疗复发和顽固性急性粒细胞性白血病。2017年10月18日，美国FDA批准了axicabtagene ciloleucel（yescarta）用于治疗复发和顽固性高恶性细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、纵隔细胞淋巴瘤...

　　已上市的两种CAR-T产品价格昂贵。诺华的 Kymriah 在英国治疗全价为每名患者28.2万英镑（约合37.3万美元）；在美国的费用高达47.5万美元。Kite的yescarta在美国定价37.3万美元。这个价格包含毒副作用的处理用药。 　　2018年上半年，Kymriah和yescarta分...

　　全球现有两款CAR-T产品上市，分别是诺华的 Kymriah 和Kite的yescarta。2017年8月，Kymriah静脉输注悬浮液获FDA批准上市，用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，成为全球第一个获批上市的CAR-T产品。2018...

　　在名为ZUMA-1的临床试验中，难治性大B细胞淋巴瘤患者接受了一次 yescarta 的注射和为期至少两年的跟踪随访。试验结果表明，在接受治疗两年后，患者（n=101）的总缓解率达到83% ，完全缓解率达到58%。在中值随访期为27.1个月时，39%接受治疗的患者仍然对...

　　已批准的两款CAR-T均是针对B细胞抗原CD-19的自体T细胞免疫疗法。诺华（Novartis）公司的 Kymriah 是第一款获得FDA批准的CAR-T疗法。目前获批的适应症包括25岁以下患者难治或复发的B细胞型急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗和经两次或多次全身治疗后复发或...

　　吉利德科学（Gilead Sciences）旗下 Kite公司的 yescarta 是第二款获得FDA批准的CAR-T疗法。在名为ZUMA-1的临床试验中，难治性大B细胞淋巴瘤患者接受了一次yescarta的注射和为期至少两年的跟踪随访。试验结果表明，在接受治疗两年后，患者（n=101）的总...

　　紧跟着 Kyrmiah 的脚步，Kite Pharma（后被美国制药巨头吉利德Gilead收购）的CAR-T疗法yescarta于2017年10月18日被FDA批准，靶向的抗原也是CD19，用于治疗患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。其中包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL NOS)、原发纵隔B细胞淋...

　　2017年10月美国FDA批准了该款针对复发难治NHL的 CAR-T细胞治疗 药物；2018年8月欧洲药品管理局（EMA）也批准其在欧盟上市。Kite Pharma 2017年12月公布的 ZUMA-1 I期II期临床试验结果显示，108例难治性大B细胞淋巴瘤患者中接受yescarta治疗并有机会接受1...

　　淋巴瘤是起源于淋巴结和/或结外淋巴组织的一组异质性肿瘤，虽然目前标准治疗可以使大部分患者获得缓解，但仍相当数量的患者对治疗无反应或多次复发后进入难治阶段。2017年美国FDA批准了世界上首两款针对血液肿瘤的 CAR-T 产品，其中之一就是美国凯特制药...

　　目前诺华制药的 Kymriah 与吉利德Kite制药的yescarta 两款CAR-T细胞疗法产品已先后在美国和欧盟获批上市。 　　 CAR-T ，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，基本原理是利用病人自身的免疫细胞来清...

　　 CAR-T疗法 在治疗血液肿瘤方面优势明显。CAR-T产品Kymriah和yescarta，针对的是难治的、复发的患者，但目前仍不在一线治疗手段之列。yescarta被美国FDA批准用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL），高级B细胞淋巴瘤...

　　 Kymriah 由诺华开发，于2017年8月获得美国FDA批准治疗复发性或难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童及青少年患者，此次批准使Kymriah成为全球首个CAR-T细胞疗法。今年5月，美FDA批准Kymriah新适应症，用于既往接受过两种或更多种系统疗法治疗的复发...