胆管癌是在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里发生的一种罕见癌症。在诊断时，大多数胆管癌患者已经为晚期，这意味着他们无法接受手术治疗。对于这些患者，化疗组合药物已成为标准的初始治疗方法。约9％至14％的胆管癌患者的肿瘤中发现了纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合。Pemazyre片剂通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2而阻止肿瘤的生长和扩散。美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了美国Incyte公司研发的Pemazyre(培米替尼pemigatinib)用于治疗经治晚期胆管癌成年患者。这是全球首款胆管癌靶向疗法。

　　Pemigatinib（培米替尼）是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已被证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。

　　培米替尼的FDA批准基于一项临床试验的结果，该试验招募了107位接受过先前治疗的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排的胆管癌患者。在临床试验期间，患者每天接受一次培米替尼，连续21天，随后停药7天，直至疾病进展或患者出现不合理的副作用水平。为了评估培米替尼在试验期间的作用情况，每8周对患者进行一次扫描。该试验使用已建立的标准来衡量有多少患者在治疗期间经历了肿瘤的全部或部分缩小（总体缓解率）。

　　总体缓解率为36％，其中2.8％的患者具有完全缓解，而33％的患者具有部分缓解。在有反应的38例患者中，有24例（63％）的反应持续了6个月或更长时间，有7例（18％）的反应持续了12个月或更长时间。

　　在接受培米替尼的患者中，最常见的不良反应是高磷酸盐血症和低磷酸盐血症（电解质紊乱）、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良、恶心、便秘、口腔炎、干眼、口干、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。眼毒性也是一个风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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