2022年6月份，FDA加速批准达拉非尼（Tafinlar）联合曲美替尼（Mekinist）用于携带BRAF V600E突变、不可切除或转移性实体瘤的6岁及以上儿童和成人患者，这些患者在先前的治疗后出现进展且没有其他治疗方案。

　　达拉非尼联合曲美替尼的获批基于3项临床试验中观察到的临床疗效和安全性数据，其中2项为ROARⅡ期（NCT02034110）和NCI-MATCH H组（NCT02465060），共包括131名成人患者，另1项为X2101研究（NCT02124772），包括36名儿童患者。这3项研究包括24种肿瘤类型。ROARⅡ期研究包括高级别胶质瘤（HGG）、胆道癌、低级别胶质瘤（LGG）、小肠腺癌、胃肠道间质瘤和间变性甲状腺癌。NCI-MATCH H组包括BRAF V600E突变实体瘤患者（不包括黑色素瘤、甲状腺癌和结直肠癌[CRC]），X2101研究包括难治性或复发性LGG或HGG患者。

　　主要研究是ROAR篮子研究，该研究招募了BRAF V600E突变患者，包括多种肿瘤类型，如LGG、HGG、胆道癌、小肠癌、胃肠道间质瘤和未分化甲状腺癌。儿童研究的C部分和D部分纳入了BRAF V600E难治性或复发性LGG和HGG患者。基于临床获益数据和需求未满足领域，达拉非尼联合曲美替尼在所有BRAF V600E突变实体肿瘤（CRC除外）中获得了额外的肿瘤类型不可知的批准。

　　131例成人患者的客观缓解率（ORR）为41%(95%CI，33%~50%)。在最具代表性的肿瘤类型中，胆道癌的ORR为46%（95%CI，31%-61%），HGG（成人和儿童）的ORR为33%（95%CI，20%-48%），LGG（成人和儿童）的ORR为50%（95%CI，23%-77%）。在所有儿童患者中，ORR为25%（95%CI，12%-42%），78%的患者反应持续至少有6个月，44%的反应者反应持续至少24个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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