艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)是一款靶向IDH1的强效口服抑制剂，能够使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。
此前艾伏尼布治疗急性髓系白血病的适应症在美FDA获批是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩展试验的临床数据（研究AG120-C-001，NCT02074839）。
这项研究共纳入了174例患者，每日接受500mg艾伏尼布的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。
入组人群特征包括：患者的中位年龄为67岁（范围为18至87岁），并且接受过两次先前抗癌治疗（范围为1至6次）的中位数。超过一半（63%）的患者对既往治疗无效，33%的患者患有继发性AML。
研究结果显示：CR+CRh率为32.8％；其中CR率为24.7％，CRh率为8％；CR+CRh患者的中位持续反应时间（DOR）为8.2个月；对于达到CR或CRh的患者，获得最佳缓解的中位时间为2.0个月（范围0.9至5.6个月）；在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，41例（37.3％）在基线后56天可不依赖RBC和血小板输注；在基线时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，38例（59.4％）在基线后56天保持不依赖输血；174例患者中有21例（12％）在艾伏尼布治疗后继续进行干细胞移植。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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