吉妥单抗是一种以CD33为靶点的人源化抗体结合剂，并带有强大的细胞毒素卡奇霉素，其中CD33是存在于超过3/4的急性骨髓性白血病（AML）中的一种表位。为了提高急性骨髓性白血病（AML）儿童患者的生存率，我们评估了其作为化疗剂量进一步递增疗法的替代性。我们的主要目标是确定吉妥单抗联合标准化疗方案能否提高新发AML儿童患者的无事件生存（EFS）和总生存率（OS）。我们的次级目标是通过风险组和强化方法来检测患者转归。

　　儿童肿瘤协作组试验AAML0531纳入了年龄0-29岁的新发AML儿童、青少年和年轻成年人患者，然后将他们随机分配，一组仅进行5个疗程的标准化疗，另一组除接受同样的化疗外，还要接受两种剂量的吉妥单抗治疗，第一阶段吉妥单抗的剂量为3mg/m（2），第二阶段给予强化一次，剂量为第一阶段的三分之二。

　　本研究共纳入1022例可评估的患者。吉妥单抗使EFS显著提高[3年：53.1%对46.9%；风险比（HzR），0.83；95%CI，0.70-0.99；P=0.04]，但未显著提高OS（3年：69.4%对65.4%；HzR，0.91；95%CI，0.74-1.13；P=0.39）。虽然患者的缓解情况无明显改善（88%对85%，P=0.15），但事后分析发现吉妥单抗治疗组总体复发风险（RR）显著降低（3年：32.8%对41.3%；HzR，0.73；95%CI，0.58-0.91；P=0.006）。虽然吉妥单抗治疗组缓解后的毒性死亡率有所增加（3年：6.6%对4.1%；HzR，1.69；95%CI，0.93-3.08；P=0.09），但无病生存率有所改善（3年：60.6%对54.7%；HzR，0.82；95%CI，0.67-1.02；P=0.07）。

　　总之，吉妥单抗联合化疗可降低急性骨髓性白血病（AML）儿童和青少年患者的RR，从而提高EFS。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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