米哚妥林Rydapt(midostaurin)作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。美国食品和药物管理局批准米哚妥林（midostaurin）用于治疗新诊断的急性骨髓性白血病（AML）成年患者，这些患者有一个特定的基因突变，称为FLT3，并与化疗相结合。

　　米哚妥林对急性髓细胞白血病患者的安全性和疗效在一项随机试验中进行了研究，该试验由717名以前没有接受过急性髓细胞白血病治疗的患者参加。在该试验中，接受米哚妥林联合化疗的患者比单独接受化疗的患者寿命更长，尽管无法可靠地估计具体的中位生存率。此外，试验中接受米哚妥林联合化疗的患者比单独接受化疗的患者（中位数为3个月）活得更久（中位数为8.2个月），没有出现某些并发症（开始治疗后60天内未能达到完全缓解、白血病进展或死亡）。

　　安全性上，米哚妥林对急性髓细胞白血病患者的常见副作用包括白细胞水平低并伴有发热（发热性中性粒细胞减少症）、恶心、粘膜炎症（粘膜炎）、呕吐、头痛、皮肤上因出血而出现斑点（瘀斑）、肌肉骨骼疼痛、鼻出血（鼻衄）、设备相关感染、高血糖（高血糖症）和上呼吸道感染。对米哚妥林中其他成分过敏的患者不应使用米哚妥林。怀孕或哺乳期的妇女不应服用米哚妥林，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。出现肺部损伤（肺部毒性）迹象或症状的患者应停止使用米哚妥林。

　　米哚妥林被批准用于患有某些类型的罕见血液疾病（侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病）的成年人。这些患者使用米哚妥林的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、肿胀（水肿）、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发烧、头痛和气短。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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