米托坦是一种独特的抗肿瘤药物，仅用于治疗转移性、不可切除的肾上腺皮质癌，也是一种类固醇激素合成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药，用于治疗肾上腺皮质癌和库欣综合征。米托坦在治疗过程中与血清酶升高有关，但临床应用有限，与临床上明显的急性肝损伤没有关系。
米托坦直接对肾上腺组织起毒性作用，并通过抑制胆固醇酯化的甾醇-O-酰基转移酶（SOAT）活性而发挥作用。胆固醇是肾上腺皮质激素的前体，它在肾上腺皮质细胞中积聚。酯化的阻断导致过量的游离胆固醇和其他脂肪酸对激素产生的肾上腺细胞产生毒性。
米托坦定期治疗可导致皮质类固醇合成减少，并可导致肾上腺功能不全和肾上腺危象。
1970年，米托坦在美国被批准用于晚期肾上腺癌的化疗。
用法用量
对于18岁以下的儿童，此药的疗效及安全性尚未完全确定，医生会视乎患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。
成人每日剂量为1至6克(可分3至4次服)，及后可逐步递增至每日8至10克。一般建议每日最高剂量为18克。
禁忌症
对此药有过敏反应者不宜服用。
米托坦治疗常见的副作用包括厌食、恶心、呕吐、腹泻、抑郁、头晕、记忆力和浓度降低、皮疹、男性乳房发育、关节疼痛和白细胞减少症。潜在的严重不良事件包括肾上腺功能不全和危象。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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