肝窦阻塞综合征(hepatic sinusoidal obstruction syndrome,HSOS)曾被命名为肝小静脉闭塞病(hepatic veno-occlusive disease,HVOD)，是一种以肝窦内皮损伤为主要病理基础的疾病。HSOS是由各种原因导致的肝血窦、肝小静脉和小叶间静脉内皮细胞水肿、坏死、脱落进而形成微血栓，引起肝内淤血、肝功能损伤和门静脉高压的一种肝脏血管性疾病。
HSOS急性期的病死率达15%～20%，重症HSOS病死率高达80%，早期治疗至关重要。
去纤苷(defibrotide)是唯一被证明有效治疗HSCT并发HSOS的药物，它是一种最早从牛肺中提取出的单链多聚脱氧核糖核苷酸的钠盐，是腺苷受体的激动剂，具有抗血栓、抗炎性反应和抗缺血的特性。
欧洲、以色列、朝鲜已批准去纤苷用于治疗HSCT并发重度HSOS患者。2017年美国FDA亦批准去纤苷用于HSCT合并肾脏或肺损伤的HSOS患者的治疗。
虽然国际上尚未确定使用去纤苷的时间窗截点，但来自573例HSCT患者的诊治研究显示，在HSOS确诊后越早使用去纤苷，患者骨髓移植后100 d的存活率越高，预后越好。
目前去纤苷的推荐剂量为每6 h 6.25 mg/kg(每天25 mg/kg)，考虑该药价格非常昂贵，可能会限制其临床的应用。最近一项小规模研究数据提示，早期且小剂量去纤苷(成人400 mg/d，儿童200 mg/d或100 mg/d)对HSOS依然有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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