氨己烯酸是天然神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的化学结构类似物，氨己烯酸散剂是FDA批准的极少数的有效治疗婴儿痉挛（IS）和使用多种癫痫疗法之后仍不能控制发作的部分成人复杂部分性癫痫发作（CPS）的有效疗法之一。
氨己烯酸有两个获批的临床适应证，分别是IS和难治性CPS，CPS是难治性复杂部分发作性癫痫。
对于难治性CPS，氨己烯酸显示了一定的疗效。研究人员综述了11个已发表的随机、双盲、安慰剂对照临床研究，其中氨己烯酸的日剂量在1000 mg至6000 mg之间，共涉及747名患者。氨己烯酸治疗的患者比安慰剂更容易达到癫痫发作频率降低一半的治疗目标（相对危险度[RR]2.58,95%置信区间[CI]1.87~3.57）。
不过，氨己烯酸治疗的患者也比安慰剂更容易终止治疗(RR 2.49,95%CI 1.05~5.88)，这可能与他们更容易出现副反应有关。
氨己烯酸引起的药物不良反应主要是视野缩窄,往往是无症状的双侧向心性视野缩窄。根据文献报道，氨己烯酸导致的视野缩窄的发生率从14%到92%不等。氨己烯酸导致的视野缩窄是一种外周型视野缩窄，缺损从四周向中央收缩，黄斑受累相对较少，因此患者自己往往不易发现。一些儿童患者还有辩色异常和视敏度下降的情况。药物流行病学研究发现，这类视野缩窄好发于男性，发生率与氨己烯酸的累计用药剂量呈正相关。
对于CPS，目前可选择的治疗药物相对较多，氨己烯酸可以作为其他药物无效时的二线或三线用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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