依帕伐单抗是干扰素γ抗体，用于治疗原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）的患者，这些患者有复发/难治性疾病，在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化，或对常规疗法不耐受。依帕伐单抗是FDA批准的首例针对HLH的疗法，这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。

　　HLH是血细胞淋巴细胞增多症,儿童多发。因为人体免疫细胞不能正常工作，导致细胞变得过度活跃释放，是一种罕见的，危及生命的儿童免疫疾病。

　　一项临床试验显示，共有27名疑似或确诊原发性HLH的患者，其中包括对常规疗法不耐受的儿童患者接受了依帕伐单抗的治疗,患者的中位年龄为1岁。

　　试验结果显示，6 3%的患者对治疗有反应,而且，7 0%的患者在治疗后能够进行干细胞移植的手术。

　　依帕伐单抗在美国获批是基于一项全球性、多中心、开放标签、单臂关键性II/III期研究（NCT01818492）的数据。该研究入组34例原发性HLH患者，其中有79.4%（n=27/34）的患者经基因检测诊断为原发性HLH，而难治性队列中有81.5%（n=22/27）为原发性HLH。研究中依帕伐单抗与地塞米松同时用药，其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐。

　　结果显示：（1）整个研究患者组（n=34）中，治疗结束时的总缓解率为64.7%（n=22/34，p=0.0031）、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.7%、有64.7%的患者（n=22/34）继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为90.9%（n=20/22）；（2）难治性队列（n=27）中，治疗结束时的总缓解率为63.0%（n=17/27，p=0.0134）、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.4%、有70.4%的患者（n=19/27）继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为89.5%（n=17/19）。

　　安全性方面，研究中报告的最常见不良反应为感染（056%）、高血压（41%）、输液相关不良反应（27%）和发烧（24%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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