在2021年欧洲临床肿瘤线上年会（ESMO 2021）以壁报发表的形式公布培米替尼在中国晚期胆管癌人群中的2期研究结果（壁报编号：50P）。

　　本研究是一项II期、开放、单臂、多中心、评价培米替尼在既往接受过至少一种系统性治疗失败、成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或重排阳性的中国晚期胆管癌患者中的疗效和安全性的研究，为FIGHT-202研究（INCB 54828-202, NCT02924376）的国内桥接试验。截至2021年1月29日，第一部分为在中国人群中的PK研究，共纳入3例胆管癌受试者，第二部分共纳入31例FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌受试者，按照每3周一个治疗周期（服药两周，停药一周）口服9mg（第一部分）或13.5mg（第二部分）的培米替尼，直到疾病进展、不可耐受的毒性或撤回知情同意书等。临床试验主要终点为研究第二部分纳入的31例受试者达到独立影像评估委员会（IRRC）依据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。

　　在研究第二部分30例疗效可评价人群中（1例受试者入组后因中心实验室发现FGFR基因变异丰度不符合入选标准而被排除出疗效可评价人群），15例患者达到IRRC确认的疾病缓解，主要终点指标ORR达到50% (95%CI: 31.3%，68.7%)。中位随访5.13个月时，12例患者仍处于病情缓解中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI: 3.4，NR），至数据截止日期，中位无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有6例发生PFS事件，疾病控制率（DCR）为100%(95%CI: 88.4%，100%)。安全性分析纳入所有34例患者，至数据截止日期，每例受试者均报告至少一项治疗相关不良事件（TRAE），其中最常发生的TRAE为高磷酸血症（73.5%）、口腔干燥（55.9%）和脱发（50.0%），≥3级的 TRAE发生率为14.7%。3例受试者报告了严重不良事件（SAE），分别为直肠息肉、肝功能异常和胆管炎。试验期间未发生导致死亡和治疗终止的不良事件。

　　肝内胆管癌是第二常见的原发性肝癌，对于晚期肝内胆管癌患者而言，一线治疗优选方案是吉西他滨联合顺铂等，ORR为26%，中位总生存期（OS）约11.7个月，治疗效果有限。目前国内一线治疗失败的患者推荐积极症状控制+mFOLFOX方案进行治疗, 中位OS仅为5-6个月，亟待可以提高患者生活质量和疗效的药物出现。FGFR2基因易位形成融合基因是肝内胆管癌中最常见的FGFR变异。培米替尼是FGFR亚型1/2/3的强效选择性抑制剂，对于存在FGFR2融合或重排的患者，国外研究已证明其有效性和安全性。培米替尼在国内晚期胆管癌患者二线治疗的疗效和安全性的桥接性研究也证实了培米替尼在国内胆管癌患者中同样有效且安全性良好，这为国内胆管癌患者的治疗提供新的诊疗方案和选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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