Tepezza是一种全人单克隆抗体和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂，于2020年1月21日获得美国FDA批准治疗TED。TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。之前，FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的孤儿药资格、快速通道资格、突破性药物资格、优先审查资格。

　　2项临床试验的阳性顶线数据为支持Tepezza（teprotumumab-trbw）治疗甲状腺眼病（TED）的疗效和安全性提供了越来越多的证据。

　　OPTIC 3期确认性临床试验和OPTIC-X开放标签扩展临床试验是Horizon公司开发项目的一部分，该项目在评估Tepezza治疗TED患者的安全性和有效性。OPTIC 3期确认性临床试验包括24周治疗期和48周停药随访期，该研究中：24周治疗期评估了每3周一次Tepezza或安慰剂注射治疗、共注射8次，主要终点是第24周实验眼的眼球突出（眼球肿胀）较基线减少≥2毫米（对侧眼无恶化）。在第24周，有突眼应答的患者进入48周停药随访期，不接受额外的TED治疗，包括Tepezza。

　　OPTIC-X实验评估了Tepezza在入组OPTIC试验的TED患者中的安全性和有效性，这些患者要么是在治疗第24周的突眼非应答者、要么是在第24周有突眼应答但在48周停药随访期内病情复发。非应答者被定义为在第24周眼球突出较基线改善＜2毫米。复发被定义为：在治疗结束后的48周随访期间，至少丧失了第24周的眼球突出改善2毫米（即使其眼球突出仍然比基线检查时要好）或者炎症迹象或症状数量显著增加而眼球突出不恶化的患者。在OPTIC试验的48周停药随访期内，患者在任何时间点都有可能复发。

　　顶线结果如下：（1）在OPTIC试验中接受安慰剂、然后进入OPTIC-X试验中接受Tepezza治疗的患者中，有89%（33/37）的患者在治疗第24周达到了眼球突出减少≥2毫米的主要终点（平均减少3.5毫米）。这与OPTIC试验的结果一致：治疗第24周，接受Tepezza治疗的患者中（n=41）有83%的患者眼球突出减少≥2毫米（平均减少3.3毫米）。OPTIC-X试验的其他终点结果，包括复视和临床活动评分（CAS）的结果与OPTIC试验中观察到的结果相似。

　　——在OPTIC试验中接受安慰剂、在OPTIC-X试验中接受首个疗程Tepezza治疗的患者，其TED诊断时间平均为1年、最长达16个月，而在OPTIC试验中，TED诊断的平均时间为6个月。

　　——在OPTIC试验的48周随访期内，在OPTIC试验第24周有突眼应答的Tepezza治疗患者中，大多数在第72周时仍保持其眼球突出应答（19/34；56%）而未接受额外的TED治疗。在评定为没有维持突眼应答的15例患者中，有8例患者在OPTIC试验48周停药随访期的最后一次评估时较基线水平好至少2毫米。这15例患者中，4例过早中止研究的患者、2例病情轻微恶化但不足以符合OPTIC-X复发标准、9例在停药治疗期末的第72周前符合OPTIC-X复发标准（其中8例进入OPTIC-X进行再治疗，1例未入组OPTIC-X）。

　　——在OPTIC 48周停药随访期，从第24周到第72周，其他终点的持久性相似，包括复视和CAS。在接受额外一个疗程Tepezza再治疗的复发患者中，超过60%的患者在第24周眼球突出较OPTIC-X基线改善≥2毫米。在OPTIC试验中，只有5例完成整个疗程Tepezza治疗后没有达到突眼应答。其中，2例在OPTIC-X试验中接受了额外一个疗程Tepezza治疗或眼球突出改善≥2毫米。

　　——在OPTIC-X或OPTIC 48周停药随访期内，没有发现新的安全性问题，包括接受额外Tepezza治疗的患者中。

　　OPTIC-X试验的数据提供了证据，证明了Tepezza有效减少TED患者眼球突出的潜力，而这些患者的TED患病时间比2期和3期临床试验中最初研究的时间要更长。此外，数据也显示，有些患者可能受益于额外疗程的Tepezza治疗，并且数据表明这些患者可以体验到治疗改善而不会增加安全性问题。

　　OPTIC试验中接受Tepezza治疗的患者结果，与从OPTIC试验中接受安慰剂过渡到OPTIC-X试验中接受Tepezza治疗的患者结果，具有相似性且疗效显著。在以前，被诊断为TED的患者没有FDA批准的治疗方法，可能会在经历多次手术来恢复视力、同时经历多年的改变生活的症状。OPTIC和OPTIC-X临床试验的数据，以及FDA批准后我们在现实世界中使用Tepezza的观察结果，为完全改变TED患者的治疗期望值提供了非常有说服力的理由。

　　Tepezza的批准上市，为临床医生提供了第一种药物，在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外，来减少眼球突出。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：卡那单抗/卡那津单抗(CANAKINUMAB)大力降低肺癌死亡风险？

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