2022年9月，拜耳宣布了大型观察性REFINE研究的最终分析结果，该结果支持瑞格非尼在不可切除肝细胞癌（uHCC，也称为晚期肝癌）广泛的患者群体中的安全性和有效性。所有患者的结果显示，起始瑞格非尼治疗的所有患者和此前使用索拉非尼后接受瑞格非尼作为二线治疗的患者，其中位总生存期（OS）分别为13.2个月（95% CI 11.6, 14.8）和13.9个月（95% CI 12.2, 15.3）。在822例接受瑞格非尼二线治疗的患者中，索拉非尼序贯瑞格非尼的中位OS超过两年（25.3个月；95% CI 24.0，27.5）。REFINE是唯一一项提供真实世界数据的大型研究，支持一线治疗后序贯的临床决策，以确保uHCC患者能够从所有可能的选择中获益，并帮助提高uHCC患者总体生存率。

　　肝细胞癌（HCC）是成人最常见的原发性肝癌，预后差，晚期患者的中位生存期不足两年。因此，在优化患者预后和延长总体生存期的治疗方面仍有很大的未被满足的需求。与纳入典型患者的临床试验相比， REFINE研究的真实世界数据为更加广泛的uHCC患者群体提供了重要支持。REFINE研究结果证实了瑞格非尼的安全性以及对于不同患者群体总体生存率的有效性，并提供了有价值的额外数据，有助于提高临床医生在真实世界场景中使用瑞格非尼治疗的信心。

　　值得注意的是，REFINE纳入的患者群体包括在III期RESORCE研究中排除的人群，如此前接受过免疫治疗，以及美国东部肿瘤协作组活动状态评分（ECOG PS）≥2，Child-Pugh B/C肝功能，或对索拉非尼不耐受的患者。

　　REFINE研究建立在Ⅲ期RESORCE临床试验现有数据的基础上，RESORCE研究表明，在此前接受索拉非尼治疗耐受以及发生疾病进展的uHCC患者中，瑞格非尼较安慰剂能显著改善其OS。

　　在真实世界REFINE研究中，起始使用瑞格非尼治疗的患者中观察到的中位OS为13.2个月，这与RESORCE研究中患者的中位OS一致。与RESORCE相比，REFINE研究的患者群体更加广泛，这反映了真实世界研究中更加宽泛的入组标准。

　　安全性数据显示，大多数患者至少经历过一次治疗紧急不良事件（TEAE）（92%）、≥3级TEAE（54%）和与药物相关的TEAE（74%），27%的患者经历过一次≥3级与药物相关的TEAE。分别有45%和31%的患者因TEAE发生过剂量调整和永久停药。最常见的TEAEs是手足皮肤反应（HFSR；33%，≥3级[6%]、腹泻（29%），≥3级[4%]）和疲劳（29%，≥3级 [4%]).REFINE最终分析纳入了通常在随机对照临床试验中被排除或者不具代表性的患者，为更加广泛的晚期肝癌患者人群提供了支持。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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