赛普替尼是RET靶向药，赛普替尼获批的适应症为：1、用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；2、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者；3、需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。

　　2022年9月21日，FDA正式批准赛普替尼用于RET融合阳性、局部晚期或转移性NSCLC的成年患者。赛普替尼也被加速批准用于局部晚期或局部转移性RET融合阳性实体瘤的成年患者。

　　1/2期LIBRETTO-001试验（NCT03157128）结果支持了这两项批准。试验结果显示41名疗效可评估患者的ORR（客观缓解率）为44%（95%CI，28%-60%），这包括4.9%的CR（完全缓解）率和39%的PR（部分缓解）率，MDOR（中位缓解时间）为24.5个月（95%CI，9.2-不可评估）。

　　接受治疗的41名患者的ORR为44%，其中有4.9%获得完全缓解。根据独立审查结果显示，大多数患者受益于赛普替尼，初步进展率约为7%，且治疗效果表现良好——最长缓解反应持续时间接近4年。DOR中位数为24.5个月，PFS（无进展生存期）中位数为13.2个月，随访时尚未达到OS（总生存期）。

　　作为参考，普拉替尼治疗泛实体瘤的ORR略高于赛普替尼，为57%，但生存期较短，DOR中位数为12个月，PFS中位数为7个月，OS中位数为14个月。

　　LIBRETTO-001试验中的泛实体瘤数据集来自年龄中值为53岁的人群。需要注意的是，该数据集不包括RET变异的肺癌或甲状腺癌，因为赛普替尼已获批用于这些RET融合阳性或RET突变的甲状腺癌患者。

　　该数据集囊括了几种不同类型的肿瘤。其中最常见的是胃肠道癌，如胰腺癌和结直肠癌。这些患者中大多数在接受赛普替尼治疗前曾接受过二线或以上治疗，其中大部分是化疗，但也有一些患者接受过较旧的激酶抑制剂。

　　虽然赛普替尼和普拉替尼都是选择性RET抑制剂，但它们的不良反应存在差异。赛普替尼会出现一些常见的药物相关不良反应，如口干、疲劳、胃肠道症状、AST或ALP升高，有部分患者出现水肿症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥希替尼/奥西替尼(AZD9291)针对脑膜转移瘤疗效优异？

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