Scemblix(asciminib)在长期随访中的疗效与在初步分析（24周）中对比Bosulif (bosutinib，博舒替尼)的结果一致。这项分析中，第48周时，Scemblix组的主要分子生物学缓解(MMR)率为29.3%，而Bosulif组为13.2%，这与24周时的疗效加倍保持一致(25% vs. 13% (P = 0.029))。Bosulif组因不良反应导致的停药率高出Scemblix组3倍以上( 25%vs. 7.1% )。

　　Scemblix是第一种经FDA批准的慢性髓系白血病（CML）治疗药物，它通过与ABL肉豆蔻酰口袋结合起作用。这种新的作用机制，在科学文献中也被称为STAMP抑制剂，可以帮助解决CML患者对TKI治疗的耐药性，并克服与白血病细胞过度生产有关的缺陷BCR-ABL1基因突变。Scemblix继续在CML-CP3-12的多线治疗中进行研究。

　　纪念斯隆凯特琳癌症中心(MSK)的血液学家和骨髓增生性肿瘤项目负责人Michael J. Mauro博士说：“我们经常看到，TKI治疗的序贯使用可能会增加失败率，并且，随着患者进入后期治疗，我们也更加担心会出现更多的副作用。Scemblix为既往接受过至少两种TKIs治疗的CML患者提供了一种更成熟的治疗选择，而且能够采用不同的靶向抑制方法来更好地管理CML。”

　　在这项更新的分析中，缓解也是持久的，在62例使用Scemblix的患者中有60例在他们最后一次评估时维持了MMR。Scemblix继续提供更有利的深层分子生物学缓解(MRs)， 第48周时，MR4率和MR4.5率分别为10.8%和7.6%，而Bosulif组分别为3.9%和1.3%。此外，第48周时，达到BCR-ABL1IS ≤1%水平(在重度预处理患者群体中更好长期预后的预测指标)的患者累积比例，Scemblix组要高于Bosulif组(50.8% vs 33.7%)。

　　Scemblix组的中位暴露持续时间为15.4个月(范围，0.0-37.3个月)，Bosulif组为6.8个月(范围，0.2-34.3个月)。随着暴露时间的延长，安全性和耐受性特征与ASCEMBL试验的初步分析结果一致。Scemblix组最常见的不良反应包括：血小板减少(29.5%)和中性粒细胞减少(23.1%)；Bosulif组包括：腹泻(71.1%)、恶心(46.1%)、ALT（谷丙转氨酶）升高(28.9%)、呕吐(26.3%)、皮疹(23.7%)、AST（谷草转氨酶）升高(21.1%)和中性粒细胞减少(21.1%)。

　　Scemblix于2021年10月获得FDA批准，目前在美国可供医生给合适的患者开处方。美国食品和药物管理局（FDA）已批准Scemblix（asciminib）用于治疗慢性髓性白血病（CML）的2种不同适应症：（1）加速批准Scemblix，用于治疗先前接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性CML慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）完全批准Scemblix，用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。Scemblix还在CML-CP的多个治疗线和适应症的研究中进行评估，包括3期ASC4FIRST研究（用于新诊断的CML-CP成人患者），以及用于儿童Ph+ CML-CP患者的Ib/II期剂量评估研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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