炎性肌纤维母细胞瘤是一种交界性间叶组织源性的肿瘤，由炎性细胞和间质梭形细胞组成。肌纤维母细胞是这些病变的主要细胞成分，伴有炎症反应，即有大量浆细胞和或淋巴细胞的浸润。
目前，炎性肌纤维母细胞瘤是被认为较低概率癌变的肿瘤，是一种罕见病，在全世界的发病率不到百万分之一，常见于儿童和青少年。
2022年7月14日，克唑替尼crizotinib获得美国FDA批准，用于1岁及以上儿童和成人患者炎性肌纤维母细胞瘤（IMT），其中炎性肌纤维母细胞瘤具有不可切除、复发或难治性炎症性间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性。
克唑替尼的批准是基于两项多中心、单臂、开放标签临床试验，分别是试验ADVL0912(NCT00939770)的14名儿童和试验A8081013(NCT01121588)7名确诊为不可切除、复发性或难治性ALK阳性炎性肌纤维母细胞瘤。这两项试验主要观察的是患者的客观反应率（ORR）。
对于14名儿科患者，14名患者中共有12名（86%）经历了客观反应，由独立审查委员会评估。对于7名成年患者，5名患者有客观反应。
儿科患者最常见的不良反应（≥35%）是呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。成人患者最常见的不良反应（≥35%）是视力障碍、恶心和水肿。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
