达沙替尼片适用于对包括甲磺酸伊马替尼在内的治疗方案耐药或不能耐受的慢性髓细胞样白血病(CML)所有病期(慢性期、加速期、淋巴细胞急变期和髓细胞急变期)的成人患者。另外，达沙替尼片可用于对以往治疗药物耐药或不能耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+All)成年患者。

　　本研究CA180-226是一项正在进行的II期，开放标签，非随机，多中心试验（ClinicalTrials.gov注册号:NCT00777036）。年龄<18岁的患者非随机分配进入3个队列：（1）对伊马替尼耐药/不耐受的CML-CP，每日一次接受达沙替尼片60 mg/m2；（2）CML-AP/BP或Ph+ALL的患者，每日一次接受达沙替尼片80mg/m2；（3）新诊断的CML-CP，每天一次接受达沙替尼片60 mg/m2或每日一次PFOS 72 mg/m2，为期12个月；然后允许患者转换成片剂。

　　本研究对于3个队列分别设置了主要研究终点：（1）对于伊马替尼耐药或不耐受的CML-CP队列，主要终点为主要细胞遗传学反应（Major cytogenetic response，MCyR）；（2）对于CML-AP/BP或Ph+ALL队列，主要终点为完全血液学反应（Complete hematologic response，CHR）；3）对于新诊断的CML-CP队列，主要终点为完全细胞遗传学反应（Complete cytogenetic response，CCyR）。

　　期间总共有145名患者入组，其中130名患者被分配到三组中接受了治疗：29例进入伊马替尼耐药/不耐CML-CP组，17例进入CML-AP/BP或Ph+ALL组，84例进入新诊断的CML-CP组。新诊断CML-CP患者用达沙替尼片（N=51）或PFOS（N=33）治疗12个月。

　　鉴于CML-AP/BP或Ph+ALL组患者应答率较差，并且在该人群中使用单药TKIs被认为不符合治疗标准，因此该组在17名患者入组后被关闭，这些数据的讨论不包括在本报告中。

　　伊马替尼耐药/不耐受队列和新诊断队列中，确认的完全血液学反应率（cCHR）分别为93％（95％CI：77.2-99.2）和96％（95％CI：89.9-99.3）。伊马替尼耐药或不耐受队列cCHR中位时间为0.7个月（95％CI：0.5-1.8），新诊断队列为1.2个月（95％CI：0.9-1.4）。

　　伊马替尼耐药/不耐受队列3个月内就达到累积MCyR率>30％，新诊断队列的6个月内达到累积CCyR率>55％。快速应答定义为中位MCyR时间，伊马替尼耐药/不耐受队列MCyR中位时间为3.1个月（95％CI：2.8-4.1），新诊断队列为3.0个月（95％CI：2.9-4.3）。伊马替尼耐药/不耐受队列CCyR中位时间为3.9个月（95％CI，2.8-5.6），新诊断队列为5.6个月（95％CI，5.0-6.0）。

　　尽管MMR、CMR不是本研究的主要研究终点，但是所有三个队列中的MMR和CMR累积率随时间增加。12个月时伊马替尼耐药/不耐受队列的MMR为41％，CMR为7％，到24个月时，MMR为55％，CMR为17％。新诊断队列MMR和CMR在12个月和24个月分别为52％和8％、70％，21％。48个月的无进展生存期伊马替尼耐药/不耐受队列和新诊断队列分别为78％和93％，所有队列中均尚未达到中位PFS和中位OS。

　　在这项CML-CP儿童最大的前瞻性临床试验中证明了达沙替尼是安全有效的儿科CML-CP治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：达沙替尼(DASATINIB)可调节LPS诱导的小胶质细胞和星形胶质细胞神经炎症反应？

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