白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。急性髓性白血病（AML）是急性白血病的一种，多发于成年人，目前治疗方式往往以化疗为主，米哚妥林是治疗白血病的一大突破性药物，除了AML还可以用于治疗系统性肥大细胞增多症（ASM）以及伴随的血液学肿瘤等症状。米哚妥林/雷德帕斯（Midostaurin）是一种多靶蛋白激酶抑制剂，已被研究用于治疗急性髓性白血病（AML），骨髓增生异常综合征（MDS）和晚期系统性肥大细胞增多症。

　　针对确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者，雷德帕斯和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。从当前来看，雷德帕斯能为AML高危患者群体提供一个新的治疗护理标准。一项代号为RATIFY的随机试验可以证实雷德帕斯用于急性骨髓性白血病AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。

　　结果发现，接受雷德帕斯联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。

　　与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，雷德帕斯组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR=0.78；p值为0.009）。雷德帕斯组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。雷德帕斯组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。雷德帕斯组中位无进展生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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