阿伐曲泊帕针对免疫性血小板减少症的效果好?是非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),它可以与人TPO受体的跨膜结构域相互作用,启动信号级联反应,刺激骨髓巨核系的增殖和分化,从而促进血小板的生成和释放。体外实验显示,阿伐曲泊帕和TPO在促进血小板生成方面两者不存在竞争,具有累加效应。
阿伐曲泊帕治疗中国成人慢性免疫性血小板减少症的疗效和安全性:多中心、随机、双盲III期试验
研究方法:
本研究为多中心、随机(2:1)、双盲3期临床研究,共纳入74名例患有慢性ITP的成年受试者,口服阿伐曲泊帕(初始剂量20mg/天)或安慰剂。在为期6周的双盲核心治疗阶段后,符合条件的受试者进入开放标签扩展阶段。主要终点:在没有抢救治疗的情况下,核心治疗阶段第6周血小板计数≥50×109/L的应答者比例。
研究结果:
阿伐曲泊帕组治疗6周时应答率高达77.08%,而安慰剂组为7.69%,具有显著性差异。
核心治疗阶段,阿伐曲泊帕组第8天的应答率为72.92%,而安慰剂组为3.85%;阿伐曲泊帕组血小板反应的中位累计周数为4.1周,安慰剂组无。
在核心和扩展阶段(整个研究)中,接受阿伐曲泊帕治疗的受试者血小板反应的中位累积时间为17.6周。
核心治疗阶段,接受阿伐曲泊帕治疗的受试者ITP相关出血症状发生率为70.83%,低于安慰剂治疗组88.46%。
接受阿伐曲泊帕和安慰剂治疗的患者中,分别有85.4%和76.9%报告了治疗突发不良事件(TEAE);两组经暴露调整后的TEAE发生率相似;研究期间未报告与治疗相关的严重不良事件。
结论:阿伐曲泊帕对中国成人ITP患者具有良好的耐受性和有效性。
阿伐曲泊帕2020年4月被批准用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病(CLD)相关血小板减少症的成年患者治疗,其用于治疗对既往治疗反应不佳的成人慢性ITP的适应症目前已在美国和欧洲获批。
血小板减少症是慢性肝病患者常见的并发症之一,高达78%的肝硬化患者伴随不同程度的血小板减少,血小板正常的功能就是帮助身体止血,一旦出现血小板过低的情况。就有可能引起出血的风险,而且很容易引起一些其他的并发症。所以在平时的生活中,一旦发现自己有血小板过低的症状,就要及时的进行检查和治疗,以免对身体造成伤害。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!