治疗中国高危及复发/难治性神经母细胞瘤儿童的初步结果；UNITUXIN(DINUTUXIMAB)是一种人鼠嵌合GD2单抗，虽然目前该药物治疗高危及复发难治性NB的临床试验数据在国际上已被充分报道，但鉴于UNITUXIN(DINUTUXIMAB)在国内引进时间较短，还有大量的临床实践工作有待完善。

　　中国高危及复发/难治性NB患儿对UNITUXIN(DINUTUXIMAB)耐受性良好，总体不良反应发生率和严重程度低于国外文献报道的数据。另外，未来开展研究的过程中应更多关注3岁以下患儿的用药安全性，同时需做好复发后颅内转移的预防措施。本研究设计了合理的给药方案，并证实了UNITUXIN(DINUTUXIMAB)的良好短期疗效。

　　NB最显著的特点是临床表现及预后均存在极强的异质性，低危患者预后良好，长期生存率可达90%，部分IVs期患者的肿块可自发性消退。然而，高危患者即使接受了包括强化化疗、手术切除、放疗、干细胞移植和异维甲酸的多模式治疗后，整体预后仍不尽人意，长期生存率低至50%。

　　该真实世界临床研究旨在客观评估DB治疗的不良反应发生率及初步疗效，为DB在中国上市后的临床研究设计和给药剂量提供一定的依据。

　　研究用药为UNITUXIN(DINUTUXIMAB)注射液，采用长程输注模式，治疗共计5个周期，每个周期为35 d。每周期前10 d内连续静脉输注给药（共240 h），每个疗程的总剂量应为100 mg/m2。

　　根据患者既往的治疗经过及入院前的评估结果选用免疫治疗方案：

　　方案1适用于高危患者经过规范治疗（必须包含诱导化疗和造血干细胞移植）达到完全缓解后的一线维持治疗；

　　方案2包括高危患者经过规范治疗（必须包含诱导化疗和造血干细胞移植）后达到非常好的部分缓解，或者未经过完整的规范治疗但达到完全缓解；复发/难治患儿经过非免疫手段外的其他治疗后达到完全缓解；

　　方案3适用于高危及复发/难治NB患儿经过非免疫手段外的其他治疗后达到部分缓解且目前疾病处于稳定状态；3种方案均包含5个治疗周期；

　　37例NB患儿接受DB免疫治疗，其中男性26例，女性11例。按照疾病特征分类，高危患儿26例，复发性患儿5例，难治性患儿6例。

　　在安全性评估中，根据修订版儿童事件影响量表(Children's Revised Impact of Event Scale,CRIES)的标准，入组患儿的疼痛评分均≤3分，主要临床表现是四肢疼痛或腹痛。发热（37/37，100%）是DB免疫治疗期间最为常见的不良反应，平均峰值体温为39.4°C。其余不良反应均为个别事件：3名3岁以下的患儿（8.1%）被诊断为严重毛细血管渗漏综合征；2名患儿在DB治疗2个周期后因疾病进展或反复肠梗阻而放弃后续免疫治疗。

　　在中位随访的15个月期间，26例患儿（70.3%）得到完全缓解（CR），1例患儿（2.7%）得到非常好的部分缓解（VPGR）。然而，有9例患儿（24.3%）出现复发，其中3例死亡，6例再次治疗后达到病情稳定。但值得注意的是，4例患儿发生了颅内转移，1名患儿因疾病进展而放弃了后续治疗。

　　研究初步结果证实，UNITUXIN(DINUTUXIMAB)具有良好的短期疗效，且多数患儿对该药物的耐受性良好，但长期生存数据仍需未来进一步随访验证。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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