2023年6月，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奥维昔巴特（odevixibat）用于治疗12个月龄以上阿拉杰里综合征（Alagille Syndrome，ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。奥维昔巴特（Odevixibat）是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂，每日口服一次，可减轻胆汁淤积，改善瘙痒和睡眠2021年7月16日获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗6个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者。奥维昔巴特新增适应症，用于治疗阿拉杰里综合征

　　2021年7月20日获得美国FDA批准，奥维昔巴特用于3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者的瘙痒治疗。

　　阿拉杰里综合征是一种罕见的常染色体显性遗传，累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛等多个器官的疾病。据国外统计数据显示，每30000个新生儿中就有一位该疾病患儿。很多患儿在出生两周后黄疸不退或者出生后的三个月内出现黄疸，表现为全身泛黄、大便呈白陶土样。

　　会因慢性胆汁淤积及其引发的严重瘙痒症状而频繁入院，辗转各处求医、耗费数年才得到确诊。阿拉杰里综合征的发病率极低，由于尚未被收录至我国罕见目录，社会各界对该疾病意识不高，确诊极为不易。

　　瘙痒是最影响患儿生活质量的症状之一，发生瘙痒后患儿不断抓挠导致皮肤破损、毁容，严重地影响患者和看护者的睡眠和生活质量。另外，当患儿肝硬化发展为失代偿期，出现慢性肝衰竭，将可能面临肝移植手术。而肝移植并非一劳永逸的解决方案，术后可能存在并发症，且需要终身使用免疫抑制剂，加重肾脏负担，影响长期生存。

　　奥维昔巴特是一种只需每日一次口服的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，作用于小肠局部，全身各个系统对药物暴露极低，因此安全性好。

　　此外，移植后10-20年仍然存在较高几率的移植物死亡，患儿将面临二次移植的风险。因此，及时在早期控制患者的瘙痒黄疸等症状，保护肝功能对患者的生活质量及长期生存是非常重要的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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