佩米替尼由Incyte和信达生物共同开发，是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。2018年12月，信达生物与Incyte达成战略合作，信达生物负责中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化。2020年4月美国FDA批准佩米替尼上市，用于治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌（通过FDA批准的检测方法确认）。2021年6月和2022年1月，佩米替尼先后在中国台湾和中国香港获批，2022年4月6日，佩米替尼获中国国家药监局批准。

　　研究药物佩米替尼为选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂。该研究的主要终点是基于独立影像委员会根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。107例入组接受佩米替尼的受试者中，ORR为35.5%(95%CI:27%,45%)，包括3例完全缓解，中位缓解持续时间（DOR）为9.1个月，其中38例出现肿瘤缓解的受试者中有24（63%）例受试者的缓解持续时间大于等于6个月、7例（18%）缓解持续时间大于12个月。

　　共有146例受试者被纳入安全性分析，结果显示佩米替尼具有良好的耐受性。其中高磷酸血症为最常见的不良反应，发生率为60%。有64%的受试者发生3级或3级以上的不良反应，其中以低磷酸盐血症（12%）、关节痛（6%）、口腔黏膜炎（5%）、低钠血症（5%）、腹痛（5%）及疲乏（5%）最为常见。

　　作用机制

　　FGFR基因变异存在于多种类型的人类肿瘤中，主要通过FGFR基因扩增、突变、染色体易位以及配体依赖性活化引起的FGFR信号异常。成纤维细胞生长因子受体信号通过促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成来促进恶性肿瘤的发展。包括佩米替尼内的选择性FGFR抑制剂的早期临床研究结果显示，该类药物具有可耐受的安全性，在存在FGF/FGFR变异受试者中具有临床获益的初步迹象。

　　上海复旦大学附属中山医院周俭教授表示：“胆管癌是第二常见的原发于肝脏的恶性肿瘤，亚洲地区发病率较高，大部分胆管癌患者首次诊断时肿瘤即处于无法切除或者转移的状态，现有治疗疗效有限，亟待可以提高疾病控制、改善患者生存治疗的药物。佩米替尼在国内和国外的临床研究结果均表明其在（肝内）胆管癌患者身上有令人满意的抑制肿瘤效果，同时具有良好的安全性。佩米替尼作为首个在国内胆管癌受试者获批的选择性FGFR1/2/3的选择性酪氨酸激酶抑制剂，相信佩米替尼未来会为部分的胆管癌患者提供生存获益。”

　　达伯坦（化学名：佩米替尼，Pemigatinib；英文商标：Pemazyre）被纳入北京、山西、内蒙、青岛多地惠民保的特定药品报销目录，适应证是复发的FGFR2基因融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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