司美替尼（Selumetinib，商品名:Koselugo）是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂，可使失调的信号通路恢复正常，抑制肿瘤生长，进而缓解病情，适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。2020年4月10日,司美替尼被美国FDA批准成为首个治疗NF1和PN儿童患者的口服药物。

　　司美替尼的作用机制是通过与EGFR的ATP结合位点竞争性结合，从而抑制EGFR的磷酸化，进而抑制EGFR下游信号通路的激活。这种抑制作用可以阻止肿瘤细胞的增殖和存活，从而缩小肿瘤并缓解症状。

　　I型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的可累及多系统的常染色体显性遗传病，发病率约1/3000。典型的临床表现包括牛奶咖啡斑、神经纤维瘤、皱褶部雀斑、Lisch结节及骨骼发育不良。它的表现形式丰富，容易观察到的皮肤表现主要包括全身多发咖啡色斑及皮下包块形成(皮肤神经纤维瘤)等，可惜的是，NF1目前无法治愈的疾病，给患者带来终身躯体上的痛苦。

　　KOSELUGO是促分裂原激活的蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游调节剂。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK途径的关键组成部分，该途径通常激活不同类型的癌症。

　　研究结果显示，经每日两次口服司美替尼治疗后，患儿客观缓解率（ORR）达到68%[注：ORR是指完全缓解（PN消失）或出现部分缓解（瘤体体积缩小至少20%）的患者百分比]。而相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展，该项研究中的患者3年无疾病进展率（PFS）高达84%。安全性数据显示，该研究过程中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心，多为1-2级，12个治疗周期内患者用药依从性超95%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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