免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损，有发生严重出血事件和自发性擦伤风险，这种情况对于病人尤其是儿科病人及其父母而言是非常严重的。但很可惜的是，这些患者的治疗选择非常少，尤其是一些难治性的患者,几乎没什么药可以有效使用。庆幸的是，升血小板药物罗米司亭Nplate(romiplostim)的获批上市后为这类患者带来了新希望。

　　免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性疾病，是一种以体液免疫和细胞免疫介导的血小板过度破坏和巨核细胞成熟障碍为特征的获得性出血性疾病，发病率高，是临床上常见的出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3。

　　疾病往往会影响患者的生活质量，免疫性血小板减少症也不例外。研究表明,ITP患者生活质量和癌症患者相近，在某些情况下甚至更差。患者一般为皮肤黏膜出血，严重的可能有内脏出血甚至颅内出血，重症ITP会引起死亡，所以治疗就尤为重要。

　　2019年ITP国际工作组共识报告和2020年成人ITP诊治中国指南均指出，ITP的治疗目标为维持血小板计数在安全水平、减少出血事件、实现治疗毒性的最小化和提高生活质量。治疗ITP时有一线治疗方案、二线治疗方案。ITP的一线治疗方案包括糖皮质激素和丙种球蛋白,在确诊ITP后，糖皮质激素可以快速地使血小板计数达到安全水平，停止机体免疫系统对血小板的破坏,预防出血事件。初始反应率达60%～80%,但容易复发，只有20%～40%的患者实现长期缓解，再加上长期使用糖皮质激素会有增加感染风险、骨质疏松等不良反应，所以越来越多的专家建议缩短治疗疗程,尽早转化为二线治疗。

　　二线治疗方案主要是使用血小板生成素受体激动剂如罗米司亭来治疗，疗效确切耐受性好。已有研究表明，早期ITP患者(确诊后12个月以内)进行血小板生成素受体激动剂治疗具有确切的疗效，可以减少糖皮质激素的使用，避免脾切除术,阻止新诊断的或持续性ITP患者迁延成为慢性ITP。大多数接受血小板生成素受体激动剂治疗的患者在初期治疗1-2周后有初始反应，有70%～80%的患者可获得长期缓解，所以2016年成人ITP诊治中国指南、2018年欧洲血液学学会的联合工作组先后建议将罗米司亭等血小板生成素受体激动剂作为ITP的优选二线治疗。

　　在125名对皮质类固醇、IVIg和/或脾切除术反应不足的慢性ITP成年患者中进行的2项多中心、随机、安慰剂对照、平行组研究，63名患者(50%)在平均6.6年前进行了脾切除术。基线血小板计数＜30x10^9个细胞/升。罗米司亭的初始剂量为1微克/千克/周皮下注射，调整后维持血小板计数在(50-200)x10^9个细胞/升。罗米司亭组获得持久血小板反应的患者比例显著高于安慰剂组，罗米司亭组为49%，安慰剂组为2%。罗米司亭组的总体血小板反应(持久加短暂)为83%，安慰剂组为7%。

　　一项正在进行的推广研究的中期结果报告发现，罗米司亭的疗效可维持长达156周，中位数69周，最常见的不良事件是头痛(37%)、鼻咽炎(32%)、挫伤(30%)、鼻出血(30%)、疲劳(30%)、关节痛(25%)和腹泻(25%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)在原发免疫性血小板减少症中的功效如何？

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