西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(sirolimus)又称为雷帕霉素(rapamycin)，是一种常用的特异性mTOR抑制剂，用于治疗不可切除的局部晚期或转移性恶性血管周围上皮样细胞肿瘤(malignant，PEComa)成年患者。

　　临床上主要用于器官移植(例如肾移植)的患者，用于抑制人体免疫系统功能，避免因器官移植出现排斥反应。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(研发代码ABI-009)是一款将西罗莫司与白蛋白结合制成的纳米颗粒。与目前的mTOR抑制剂相比，它具有更优越的药代动力学特性、更广的治疗窗口、更高的肿瘤组织药物暴露量、更强的靶细胞抑制作用以及更良好的安全性等多重优点。Fyarro具有抑制mTOR的功能，其独特的剂型，使其比已经上市的多款mTOR抑制剂靶向性更强、安全性更好。

　　血管周围上皮样细胞肿瘤(Perivascular epithelioid cell tumor，PEComa)是一种由mTOR激活驱动的超罕见软组织肉瘤亚型，PEComas已被证明经常在TSC1和/或TSC2基因中含有突变，导致mTOR通路的激活，它们通常发生在患有结节性硬化症(tuberous sclerosis)的儿童身上，主要形成于胃、肠、肺、女性生殖器官和泌尿生殖器官的软组织上，大多数为良性。目前该病主要依靠手术治疗，常规放化疗无明显疗效，对于无法手术及发生肿瘤转移的患者尚无有效治疗选择，因此存在未满足医疗需求。

　　除此以外，西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒还对各类与mTOR通路相关的突变类型的癌症有治疗潜力，是一款有望成为“广谱抗癌药”的药物，用于治疗各类TSC1/2突变的实体瘤。在PTEN缺失突变的结直肠癌当中，Fyarro也具备不错的治疗潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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