急性髓系白血病（AML）是一种血液和骨髓中的白细胞发生异常增生的疾病，其特点是细胞成熟障碍。尽管在过去几十年里，医学界在AML的治疗方面取得了一些进展，但治疗效果仍有限，且患者的生存率较低。然而，近年来，一种名为吉列替尼（XOSPATA）的药物的出现，为AML的治疗带来了突破性的进展。

　　吉瑞替尼属于FLT3和AXL双重抑制剂，能够抑制外源表达FLT3的细胞中的FLT3受体信号传导和增殖，包括FLT3-ITD、酪氨酸激酶域突变（TKD）FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y，同时抑制与FLT3抑制剂耐药相关的AXL激酶，并诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡。吉瑞替尼能持续抑制FLT3活性，还不容易引起骨髓抑制。

　　急性髓系白血病是一种常见的血液系统恶性肿瘤，其特点是骨髓中异常的髓系细胞增殖，导致正常的造血功能受到抑制。传统的化疗方法虽然能够一定程度上缓解病情，但存在副作用大、易复发等问题。而吉列替尼的出现，为急性髓系白血病的治疗带来了新的希望。吉列替尼作为一种新型的靶向治疗药物，其优点在于更加精准地针对病变细胞，减少对正常细胞的损害，从而降低副作用的发生。

　　FLT3已经被证实是AML最常见的致癌突变，约占AML患者的20%-30%。FLT3突变常见的类型主要包括受体近膜域的内部串联重复（internal tandemduplication，ITD）和酪氨酸激酶域（tyrosinekinase domain，TKD）的点突变，突变概率分别为25%和5%。FLT3突变阳性的AML患者预后差，易复发，化疗后的中位生存期不到6个月。吉瑞替尼（Gilteritinib）是FLT3抑制剂，能够对大约1/3急性髓系白血病患者中发现的两种常见FLT3突变，FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用。

　　多项临床试验表明，对于一些特定的AML患者，吉列替尼能够显著提高患者的生存率，延长无病生存期，并降低复发风险。在ADMIRAL试验中，吉瑞替尼治疗组的中位无进展生存期为9.3个月，而安慰剂组仅为5.6个月。该试验还显示，吉瑞替尼治疗组的总生存期中位数为27.3个月，而安慰剂组仅为20.4个月。值得注意的是，吉列替尼并非适用于所有类型的白血病。目前，该药物主要用于治疗那些带有FLT3基因突变的患者。这种突变在急性髓系白血病患者中较为常见，因此，对于这部分患者来说，吉列替尼为他们提供了一个新的治疗选择。

　　然而，尽管吉列替尼在治疗急性髓系白血病方面取得了一定的成果，但其长期疗效和安全性仍需进一步的临床研究来验证。此外，该药物目前仍处于专利保护期，这意味着其高昂的价格可能会让许多患者望而却步。因此，在未来的研究中，如何降低生产成本、提高药物的普及性和可及性也是值得关注的问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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