培米替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂,主要针对FGFR2基因融合或其他重排形式的胆管癌。FGFR2(成纤维细胞生长因子受体2)是一种在细胞生长和分裂中起重要作用的蛋白质。当FGFR2基因发生异常融合或重排时,可能导致胆管癌的发生。培米替尼通过与FGFR2结合,阻止其信号传导,从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。培米替尼靶向药是一种抗肿瘤药品,在使用药品以后主要是治疗肿瘤性疾病可以治疗胆管癌,药品可以充分的发挥药物作用,主要是减少癌细胞的扩散或者转移,也可以减少肿瘤的生长或者繁殖提高生活状态,延长患者生存时间,避免导致患者出现死亡的表现。
培米替尼主要适用于那些患有FGFR2基因融合或其他重排形式胆管癌的成年患者。这些患者在经过至少一种一线治疗后,病情仍未能得到控制或出现复发。需要注意的是,培米替尼并不适用于所有类型的胆管癌患者,因此在使用前需要进行基因检测,以确定患者是否适合接受培米替尼治疗。
多项临床试验表明,培米替尼在治疗FGFR2基因融合或其他重排形式胆管癌方面具有良好的疗效。FIGHT-202(NCT02924376)是一项多中心开放标签单臂试验,评估了PEMAZYRE在107例局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者中的疗效,这些患者的疾病在至少1次既往治疗中或治疗后出现进展,且具有FGFR2基因融合或非融合重排,由中心实验室进行的临床试验测定确定。预计合格的框内融合和其他重排在FGFR2基因的内含子17/外显子18内有一个断点,使FGFR2激酶结构域保持完整。
患者以21天为一个周期接受PEMAZYRE治疗,剂量为13.5 mg,每天口服一次,连续14天,然后停药7天。给予PEMAZYRE直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是独立审查委员会(IRC)根据RECIST v1.1确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)。试验显示,培米替尼组患者的中位无进展生存期(PFS)显著长于对照组,且总体生存期也有所延长。此外,培米替尼还能显著改善患者的生活质量,减轻疼痛和其他症状。
虽然培米替尼在治疗胆管癌方面取得了显著成果,但也可能带来一些不良反应。常见的不良反应包括腹泻、口腔黏膜炎、乏力、脱发等。此外,培米替尼还可能导致肝功能异常、眼部不适以及高血压等。因此,在使用培米替尼时,需要密切监测患者的不良反应,并根据需要进行相应的调整和治疗。
随着对胆管癌发病机制和治疗策略的不断深入研究,培米替尼等创新药物的出现为胆管癌患者带来了新的希望。未来,随着更多临床试验的开展和药物研发的不断进步,我们期待能够发现更多针对胆管癌的有效药物和治疗手段,为更多患者带来更好的生存质量和更长的寿命。培米替尼作为一种针对FGFR2基因融合或其他重排形式胆管癌的创新药物,为胆管癌患者提供了新的治疗选择。在使用培米替尼时,需要严格遵循医生的建议和指导,确保药物的安全性和有效性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明
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