莫洛替尼（Momelotinib，商品名Ojjaara）是一种由英国葛兰素史克（GSK）研发的创新药物，于2023年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。这款药物的出现，为骨髓纤维化合并贫血患者带来了全新的治疗选择和希望。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，其特点在于骨髓内纤维化和增生，导致造血功能障碍，进而引发贫血、血小板减少、红细胞减少等症状，严重影响患者的生活质量。

　　独特的治疗机制

　　莫洛替尼作为一种ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂，其独特的治疗机制在于能够抑制Janus激酶（JAK）信号通路的异常激活。在骨髓纤维化患者中，JAK-STAT通路的异常激活是关键的发病机制之一。莫洛替尼通过抑制JAK1和JAK2，以及活化蛋白A受体1型，有效阻断该通路的信号传递，从而减缓疾病的进展并改善患者的症状。

　　显著的疗效

　　莫洛替尼在治疗中高危骨髓纤维化合并贫血患者中展现了显著的疗效。首先，它能够显著缩小脾脏，减轻因脾脏肿大引起的压迫症状，如腹痛和早饱。这对于改善患者的生活质量具有重要意义。其次，莫洛替尼还能有效改善贫血症状，提高血红蛋白水平，增强患者的体能和活力。这一疗效在多项临床试验中得到了验证，为骨髓纤维化合并贫血患者提供了新的治疗路径。

　　适用人群与用法

　　莫洛替尼主要适用于中度或高风险骨髓纤维化（MF）的成人贫血患者，包括原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症后引发的骨髓纤维化）。该药物每日口服一次，每次200mg，随餐或空腹均可。对于严重肝损伤的患者，起始剂量应降低至150mg每日一次。

　　注意事项与不良反应

　　尽管莫洛替尼在治疗中高危骨髓纤维化中展示了显著的疗效，但患者在使用时也需注意其可能的不良反应。常见的不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心等。因此，患者在使用莫洛替尼时应严格遵循医生或药师的指导，避免自行用药，以确保用药安全和治疗效果。同时，医生也应根据患者的具体情况仔细评估其风险和益处，并密切监测任何不良反应的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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