血管周围上皮样细胞瘤（Perivascular epithelioid cell tumor,PEComa）作为一种罕见的侵袭性肉瘤，其治疗一直面临巨大挑战。PEComa的预后较差，主要影响女性患者，且传统治疗方法如手术切除、放射治疗和化学疗法往往难以达到理想的治疗效果。一种新型药物——西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒（FYARRO），在治疗PEComa方面展现了显著的疗效，为这类患者带来了新的希望。

　　FYARRO西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的研发背景

　　FYARRO是Aadi Bioscience公司开发的一种创新制剂，其主要成分是西罗莫司（又称为雷帕霉素）与人白蛋白结合的纳米颗粒。这一创新药物的开发基于Nab（Nanoparticle albumin-bound）技术，该技术最初由Abraxis Bioscience公司开发，并成功应用于注射用紫杉醇（白蛋白结合型）的商业化。FYARRO的上市标志着白蛋白技术开发上市的第二款产品，也是FDA批准的首款用于治疗成人晚期恶性PEComa的药物。

　　FYARRO西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的作用机制

　　西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒通过将西罗莫司与白蛋白结合成纳米颗粒，显著提高了药物的生物利用度和靶向性。西罗莫司是一种哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）的抑制剂，mTOR是细胞生长和增殖的重要调节因子。在血液循环系统中，FYARRO通过EPR效应（Enhanced Permeability and Retention effect，增强渗透滞留效应）富集于肿瘤组织间液，并通过跨膜转运和特异性结合，内吞至肿瘤组织内部，实现药物的靶向递送。这一机制不仅提高了药物在肿瘤组织中的浓度，还减少了对正常组织的副作用。

　　FYARRO西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的临床研究

　　西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的显著疗效得到了多项临床研究的支持。其中，多中心2期AMPECT研究评估了西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒在34名患有局部晚期不可切除或转移性恶性PEComa的成年患者中的疗效。研究结果显示，FYARRO在未使用mTOR抑制剂的患者中具有持久的反应，总体反应率（ORR）达到39%，包括2名完全缓解的患者。在应答者中，67%的应答持续时间超过12个月，58%的应答持续时间超过24个月。这一结果表明，FYARRO在治疗PEComa方面具有显著的优势。

　　FYARRO西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的安全性与不良反应

　　尽管西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒在治疗PEComa方面展现了显著的疗效，但其安全性也需引起关注。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒禁用于对西罗莫司、其他雷帕霉素衍生物或白蛋白有严重过敏史的患者。治疗期间，患者可能会出现口腔炎、疲劳、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重减轻、食欲下降、咳嗽、呕吐和味觉障碍等不良反应。此外，FYARRO还可能导致淋巴细胞减少、葡萄糖增加、钾减少等实验室异常。因此，在治疗过程中，需要密切监测患者的病情变化，及时调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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