恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB），作为一款异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，近年来在肿瘤治疗领域引起了广泛的关注。早在2017年，美国FDA就批准了Celgene公司的恩西地平上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。它是首个获批专门治疗这一特定疾病的新药，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂。

　　恩西地平的作用原理是通过抑制突变的IDH2酶，从而降低2-HG（2-羟基戊二酸）的水平，恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，以及逆转癌症相关的表观遗传改变。这一药物是一种口服给药的小分子药物，可以高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制2-HG的合成。它对不同类型的IDH2突变都有抑制作用，但对野生型的IDH2则没有影响，这显示了其高度特异性。

　　恩西地平的临床研究表明，它对IDH2突变的AML患者有显著的疗效。在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中，结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月；4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。这些数据表明，恩西地平能够显著提高患者的缓解率和生存期。

　　除了显著的疗效外，恩西地平还具有良好的耐受性。尽管在治疗过程中部分患者出现了恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、胆红素升高等副作用，但大多数患者能够耐受并继续治疗。对于出现不良反应的患者，医生会根据情况调整用药剂量或暂停用药。此外，恩西地平的抑制作用是可逆的，即当药物停止给药后，IDH2的活性可以恢复，这有利于减少药物的毒副作用。

　　恩西地平的获批为AML患者带来了希望，特别是那些对传统化疗方案反应不佳或复发的患者。与传统的化疗和免疫疗法不同，恩西地平作为一种代谢疗法，通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。这不仅为IDH2突变的AML患者提供了新的治疗选择，也为其他类型的肿瘤治疗提供了新的可能性。

　　然而，作为一种新型药物，恩西地平在临床应用方面仍需进一步研究和探索。随着研究的深入进行，相信未来会有更多的患者从恩西地平的治疗中获益。恩西地平的成功研发和应用，不仅体现了精准医疗和个体化治疗的重要性，也为肿瘤治疗领域带来了新的希望和动力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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