阿西米尼(Asciminib),商品名为Scemblix,是一种用于治疗慢性髓性白血病(CML)的创新药物。它由瑞士诺华制药生产,并于2021年10月在美国获准用于医疗用途,2022年8月在欧盟同样获得批准。这种药物为那些传统治疗方案无法控制病情的患者提供了新的希望。
阿西米尼属于蛋白激酶抑制剂,特别是Bcr-Abl抑制剂。在慢性髓性白血病中,Bcr-Abl异常蛋白质起着关键作用,导致白血病细胞异常增殖。阿西米尼能够精准地定位并抑制这种异常蛋白质的活动,有助于减少白血病细胞的增殖和扩散。它通过阻断信号癌细胞繁殖的异常蛋白质的作用而起作用,从而阻止癌细胞的扩散。
阿西米尼主要用于治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML),特别是那些已经接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的患者,以及具有T315I突变的慢性期患者。临床试验显示,在治疗这些患者时,阿西米尼不仅具有显著的疗效,还表现出更好的安全性和耐受性。与传统的放化疗方法相比,阿西米尼的副作用更少,使患者更容易接受治疗。
阿西米尼的推荐剂量根据不同的患者情况有所不同。对于先前接受过两次或多次TKI治疗的Ph+CML-CP患者,推荐的剂量为每天口服80毫克,或每天两次每次40毫克。对于具有T315I突变的CP中的Ph+CML患者,推荐的剂量为每天两次每次200毫克。在服用阿西米尼之前至少2小时和之后1小时应避免进食,以确保药物的疗效。
然而,阿西米尼的使用也伴随着一些不良反应。最常见的不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。此外,还可能出现血小板减少、中性粒细胞减少和贫血等血液系统不良反应。在接受阿西米尼治疗的患者中,还有一定比例的患者出现胰腺炎、胰酶升高、高血压、超敏反应和心血管毒性等不良反应。因此,在使用阿西米尼期间,患者需要定期进行相关生化指标的检测,以确保药物的疗效和安全性。
尽管存在一些不良反应,但阿西米尼在治疗慢性髓性白血病方面的疗效是显著的。对于一些难治性的慢性骨髓性白血病患者,尤其是那些对于其他药物治疗无效或难以耐受的患者,阿西米尼的出现为其带来了新的希望。它能够在一定程度上抑制白血病细胞的生长,减少白血病细胞对正常细胞的侵害,从而改善患者的生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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