米托坦（Mitotane），又称密妥坦（Lysodren），是一种专门用于治疗肾上腺皮质癌的药物，尤其在晚期肾上腺皮质癌的治疗中展现出了独特的疗效。这种药物由Bristol Meyers Squibb（百时美施贵宝）公司研发，FDA已批准其上市，但国内尚未上市。米托坦是目前唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌的化合物，对于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌，以及肾上腺皮质增生和肿瘤所致的皮质醇增多症，都显示出一定的疗效。
晚期肾上腺皮质癌是一种治疗困难的恶性肿瘤，因其发病率低、恶性程度高，常导致治疗困难。对于这类患者，米托坦提供了一种有效的治疗选择。米托坦主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡，对肾上腺皮质细胞造成选择性损伤，从而达到缩小肿瘤、减轻功能性皮质癌症状的效果。此外，米托坦还能阻断皮质醇、雄激素的合成和分泌，具有肾上腺皮质毒性作用。
在晚期肾上腺皮质癌的治疗中，米托坦最常与化疗药物联合使用。例如，依托泊苷-多柔比星-顺铂治疗联合米托坦（EDP-M）常被推荐作为一线治疗的首选方案。一些研究表明，这种联合治疗方案可以使部分患者在一定时间内获得无进展生存期，甚至在某些情况下表现出完全缓解。此外，在二线治疗中，吉西他滨加卡培他滨或链脲霉素也可能是继续米托坦治疗的可能选择。
然而，米托坦作为单一疗法的疗效相对有限。尽管如此，仍有一些患者在接受米托坦单药治疗后获得了完全缓解。例如，在一些回顾性临床研究中，少数晚期肾上腺皮质癌患者在接受米托坦单药治疗后表现出完全反应。此外，一些研究还探索了可能影响米托坦疗效的分子生物标志物，如血清米托坦水平和线粒体酶的单核苷酸多态性。这些研究为预测米托坦治疗反应提供了可能的依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍
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