厄达替尼（Erdafitinib）是一种针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的小分子抑制剂。FGFR是一种酪氨酸激酶受体，它参与调控细胞的生长、分化和存活。在某些恶性肿瘤中，FGFR会发生异常激活，促进肿瘤细胞的增殖和转移。厄达替尼通过抑制FGFR的活性，阻断肿瘤细胞的生长信号，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。其所属公司为美国强生公司（Johnson&Johnson）旗下的杨森制药公司（Janssen Pharmaceuticals）。

　　2024年1月19日，美国FDA批准厄达替尼（Balversa、Erdafitinib）用于具有易感FGFR3基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，在至少既往一线全身治疗期间或之后进展。不推荐将厄达替尼用于治疗符合条件且既往未接受过PD1或PD-L1抑制剂治疗的患者。该批准修改了先前在加速批准下授予的适应症，用于既往含铂化疗后易感FGFR3或FGFR2改变的mUC患者。

　　2024年8月23日，欧盟委员会批准厄达替尼（Erdafitinib）、单药治疗携带易感FGFR3基因突变的、不可切除或转移性尿路上皮癌成人患者。患者先前在转移性背景下，接受过至少一种包含PD-1或PD-L1抑制剂的治疗。

　　临床试验中，与化疗相比，厄达替尼（Erdafitinib）显示出更加强劲的疗效：

　　1.显著延长了患者的生存期

　　2.有效帮助患者控制了疾病进展

　　3.大大降低了患者的死亡风险

　　4.使更多的患者肿瘤显著缩小或完全消失

　　5.整体安全性更好

　　关于尿路上皮癌

　　尿路上皮癌起源于膀胱的最内层。超过90%的膀胱癌都属于尿路上皮癌。

　　在转移性尿路上皮癌患者中，多达五分之一（20%）的患者具有FGFR3基因突变。

　　FGFR是一组受体酪氨酸激酶，在多种生物过程中发挥着关键作用，包括组织修复、炎症反应和代谢。但FGFR可通过多种肿瘤类型的基因突变而被激活，这些突变可能导致癌细胞过度生长和存活。

　　具有FGFR3基因突变的晚期尿路上皮癌患者，通常预后较差。转移性尿路上皮癌患者的五年生存率仅为8%，急需新的有效治疗方法。

　　厄达替尼（Erdafitinib）为这类患者提供了新的有效治疗选择。

　　获批依据

　　该批准基于3期THOR研究（NCT03390504）队列1的数据支持。

　　THOR是一项3期、随机、开放、多中心研究，主要评估了厄达替尼（Erdafitinib）的疗效和安全性。

　　研究包括两个队列：

　　队列1比较了厄达替尼（Erdafitinib）与标准化疗（多西他赛或长春氟宁），在接受过至少一种包含PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者中的疗效。

　　队列2则比较了厄达替尼（Erdafitinib）与PD-1抑制剂帕博利珠单抗，在未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者中的疗效。

　　研究结果

　　研究结果显示，与化疗相比，厄达替尼（Erdafitinib）疗效更佳。具体为：

　　1.与化疗相比，厄达替尼（Erdafitinib）治疗将患者的死亡风险降低了36%。

　　2.厄达替尼（Erdafitinib）治疗组患者的平均总生存期（OS）为12.1个月，而化疗组患者为7.8个月，意味着厄达替尼（Erdafitinib）治疗显著延长了患者的生存期。

　　3.厄达替尼（Erdafitinib）治疗组患者的平均无进展生存期（PFS）为5.6个月，而化疗组为2.7个月，意味着厄达替尼（Erdafitinib）治疗有效帮助患者控制了疾病进展。

　　4.厄达替尼（Erdafitinib）治疗组的客观患缓解率（ORR）为35.3%，而化疗组为8.5%，前者是后者的4倍多，意味着厄达替尼（Erdafitinib）治疗使更多的患者肿瘤显著缩小或完全消失。

　　安全性

　　安全性方面，与化疗相比，厄达替尼（Erdafitinib）的整体安全性也更好。具体为：

　　1.厄达替尼（Erdafitinib）治疗组中有13.3%的患者出现了严重的治疗相关不良事件（TRAE），而化疗组有24.1%的患者出现。

　　2.厄达替尼（Erdafitinib）治疗组中有45.9%的患者出现了3级或更高级别的不良事件（AE），而化疗组有46.4%的患者出现。

　　3.厄达替尼（Erdafitinib）治疗组中有8.1%的患者因治疗相关不良事件（TRAE）导致停止治疗，化疗组有13.4%的患者。

　　4.厄达替尼（Erdafitinib）治疗组中有1例患者因治疗相关不良事件（TRAE）导致死亡，化疗组有6例患者。

　　厄达替尼作为一种口服抗癌药物，在治疗多种恶性肿瘤时展现出显著的优势。其靶向性治疗、良好的耐受性和口服方便性、显著的疗效、较小的副作用以及适用于特定基因突变的特点，使得厄达替尼成为肿瘤治疗领域中的一种重要药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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