芦曲泊帕(MULPLETA/LUSUTROMBOPAG)在治疗免疫性血小板减少症(ITP)方面确实取得了显著成果。ITP是一种由于免疫系统异常导致血小板数量减少的病症,患者因此面临出血风险增加的问题。传统治疗方法包括激素、丙种球蛋白以及脾切除等,但并非所有患者都能获得满意的治疗效果。芦曲泊帕作为一种新型口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),为ITP患者提供了新的治疗选择。
芦曲泊帕属于第二代血小板生成素受体激动剂,其活性成分Lusutrombopag通过作用于巨核细胞中表达的血小板生成素(TPO)受体,激活巨核细胞的分化和增殖,从而促进内源性血小板的生成。这一作用机制使得芦曲泊帕在治疗血小板减少症方面具有独特的优势。
芦曲泊帕的适应症广泛,特别适用于计划接受手术(含诊断性操作)的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。尽管芦曲泊帕最初并非专为免疫性血小板减少症设计,但其在临床实践中的表现却令人瞩目。根据相关研究数据显示,芦曲泊帕不仅能有效提高血小板计数,减少术前血小板输注的需求,而且没有增加额外的安全问题。
在一项针对中国慢性肝病伴血小板减少症患者的III期临床研究中,芦曲泊帕组的患者在接受择期侵袭性手术前,其血小板计数显著增加。与安慰剂组相比,芦曲泊帕组的应答者比例明显更高,且在第8天及之后和术前2天内,血小板计数达到或超过50×10^9/L的患者比例也显著高于安慰剂组。这一结果表明,芦曲泊帕在治疗血小板减少症方面具有显著疗效,且安全性良好。
芦曲泊帕为口服药物,患者可在餐前或餐后服用,方便快捷。推荐剂量为每天3毫克Lusutrombopag,连续服用七天。手术应在开始Lusutrombopag治疗的第九天后进行,且手术前需测定血小板数量以确保手术安全。
除了慢性肝病伴血小板减少症,芦曲泊帕在治疗肿瘤治疗所致血小板减少症(CTIT)方面也显示出潜力。随着肿瘤靶向治疗、免疫治疗在临床上的广泛应用,肿瘤患者的生存得到了改善,但这些治疗手段也可能导致血小板减少症。芦曲泊帕的创新“末端C链”结构使其具有治疗CTIT的潜力,并已被纳入《中国临床肿瘤学会(CSCO)CTIT诊疗指南2023版》。
然而,尽管芦曲泊帕在治疗血小板减少症方面取得了显著成果,但并非所有患者都适合使用。对活性成分或药物的任何其他成分过敏的患者应禁用此药。此外,用药期间可能会出现一些副作用,如头晕、头痛、视物模糊或便秘等症状。因此,在使用芦曲泊帕时,患者应密切关注身体状况,如有不适应立即停止用药并咨询医生。
综上所述,芦曲泊帕作为一种新型口服血小板生成素受体激动剂,在治疗免疫性血小板减少症方面取得了显著成果,为患者提供了新的治疗选择。然而,在使用时仍需注意患者的具体情况和可能的副作用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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