重型再生障碍性贫血（SAA）是一种严重的血液疾病，患者的骨髓造血功能衰竭，导致全血细胞减少，进而引发贫血、出血和感染等症状。传统治疗方法包括免疫抑制疗法（IST）、造血干细胞移植等，但部分患者对IST反应不足或存在移植禁忌。艾曲泊帕作为一种非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在治疗重型再生障碍性贫血中展现出了显著的临床效果。

　　艾曲泊帕通过与血小板生成素受体（TPO-R）结合，特异性地刺激骨髓中的巨核细胞增殖和分化，从而增加血小板的生成。此外，艾曲泊帕还能促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，改善造血功能，提升血小板计数。其免疫调节作用也有助于减少血小板的破坏，从而进一步增加血小板数量。

　　艾曲泊帕的剂量需根据患者的年龄、体重和肝肾功能等因素进行调整。对于重型再生障碍性贫血患者，一般建议起始剂量为每日150mg（12岁及以上年龄的患者），连续服用6个月。对于6到11岁的儿童患者，剂量调整为每日75mg；2到5岁的儿童患者，剂量为每日2.5mg/kg。对于东亚或东南亚人种的严重再生障碍性贫血患者或轻度、中度或重度肝损害患者，剂量需相应减少。

　　艾曲泊帕应空腹服用，餐前间隔1小时或餐后间隔2小时。在服用艾曲泊帕期间，应避免与抗酸药、乳制品或含铁、钙、铝、硒、锌等多价阳离子的药物、食物和饮品同时使用，以免影响药物吸收。

　　注意事项

　　肝功能监测：艾曲泊帕可能导致肝功能异常，因此在治疗前、剂量调整阶段和稳定剂量后，应定期监测血清ALT、AST和胆红素水平。

　　血栓形成风险：艾曲泊帕可能增加血栓形成的风险，特别是在血小板计数迅速升高的情况下。因此，患者应定期监测血小板水平，并注意血栓症状，如腿部疼痛、呼吸困难等。

　　禁忌症：对艾曲泊帕或其任何辅料过敏者禁用。严重肝功能障碍患者也不建议使用。

　　药物相互作用：艾曲泊帕可能会干扰某些实验室测试，如血清总胆红素和肌酐测试。

　　艾曲泊帕在治疗重型再生障碍性贫血中展现出了显著的临床效果。其口服给药的便利性、多种适应症覆盖以及显著的疗效使其成为血小板减少症患者的重要治疗选择。然而，在使用过程中仍需注意肝功能监测、血栓形成风险以及药物相互作用等潜在问题。通过合理的管理和医生的指导，艾曲泊帕可以为重型再生障碍性贫血患者提供有效的治疗途径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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