厄达替尼（Balversa/Erdafitinib）是一种新型口服抗癌药物，主要针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）信号通路，展现出显著的抗肿瘤效果。

　　药物机制与适应症

　　厄达替尼是一种FGFR1-4酪氨酸激酶抑制剂，可以选择性地结合并抑制FGFR1-4的酶活性。FGFR信号异常在多种癌症的发病机制中扮演重要角色，包括尿路上皮癌（UC）。尿路上皮癌是膀胱癌最常见的类型，晚期或转移性UC患者的治疗面临巨大挑战。厄达替尼通过阻断FGFR信号通路，有效阻断细胞生长和存活的下游途径，从而产生显著的抗肿瘤效果。

　　厄达替尼已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗局部晚期或转移性UC成人患者，特别是那些铂类化疗后进展且存在FGFR2或FGFR3遗传变异的患者。

　　临床试验数据

　　厄达替尼的临床疗效已在多项临床试验中得到验证。其中最著名的是BLC2001阶段2试验，该试验针对铂类化疗后进展的局部晚期或转移性UC患者，这些患者具有易感FGFR2或FGFR3遗传变异。

　　客观缓解率（ORR）：在BLC2001试验中，厄达替尼的ORR高达40.6%。随着研究的深入，该试验的更新数据显示，99例晚期FGFR基因突变的膀胱癌患者接受靶向治疗后，ORR为40%（完全缓解率3%+部分缓解率37%）。在既往接受过免疫治疗的22例患者中，ORR为59%。

　　中位缓解持续时间（DOR）：为5.6个月。

　　中位无进展生存期（PFS）：为5.5个月。

　　中位总生存期（OS）：为13.8个月。

　　另一项纳入187例晚期实体瘤的一期临床试验也值得关注。其中，26例膀胱癌患者的有效率为46.2%，疗效维持的中位时间为5.6个月。

　　用法用量

　　厄达替尼的推荐初始剂量为每天一次，8毫克，口服。在初始剂量治疗后的第14至21天评估血磷水平，若血磷水平<5.5mg/dL且没有眼科疾病或2级及以上级别不良反应，则剂量可增加至9毫克/次/天。厄达替尼可与食物或不与食物整片吞服。

　　不良反应与注意事项

　　厄达替尼在治疗过程中可能会引发一些不良反应。最常见的不良事件包括：

　　高磷血症：厄达替尼可能导致血清磷酸盐水平升高，从而引发多种健康问题。患者应定期监测血清磷酸盐水平，并限制饮食中磷酸盐的摄入量。

　　口腔炎：患者可以使用含氟漱口水和温和的口腔护理产品来减轻不适。

　　消化系统反应：如腹泻、腹痛和食欲减少，这些症状可能会给患者的生活质量带来较大影响。腹泻和腹痛可以通过调整饮食和服用止泻药物来缓解。

　　皮肤反应：包括皮疹、干皮症和指（趾）甲病变。患者应保持皮肤的清洁和湿润，避免使用刺激性的化妆品和洗涤剂。

　　眼部疾病：可能导致中枢性浆液性视网膜病变/视网膜色素上皮脱离（CSR/RPED），这会导致视野缺损。因此，所有患者在接受治疗前都应接受干眼症预防措施，并根据需要使用眼部镇痛药。在治疗期间，患者应定期进行眼科检查。

　　此外，厄达替尼还可能影响肝功能和肾功能，因此在使用期间应定期监测这些指标。

　　厄达替尼作为一种新型FGFR抑制剂，为晚期尿路上皮癌患者提供了新的治疗选择和希望。其显著的抗肿瘤效果已在多项临床试验中得到验证，但患者在使用过程中也需要注意其可能引发的不良反应，并在医生的指导下合理使用药物。随着研究的不断深入，厄达替尼有望在未来发挥更加重要的作用，帮助更多癌症患者战胜病魔。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 厄达替尼 https://www.kangbixing.com/drug/edatini/