雷利度胺（来那度胺）是一种作用机制比较复杂的药物，其作用包括抑制肿瘤坏死因子а、白介素-6和IL-12，诱导Caspase-8介导的凋亡、抑制细胞黏附和血管生成，通过诱导白介素-2和干扰素г刺激T和NK细胞增殖，抑制Akt磷酸化等。很多患有骨髓增生异常综合征（MDS）的人听闻此药都很关心药物的疗效问题，那雷利度胺在MDS治疗中，扮演什么角色呢？
对于MDS-5q综合症（其一类型）雷利度胺（来那度胺）治疗能取得细胞遗传学缓解，一组临床二期试验纳入了148例输血依赖的5q-综合征和低危或中危1的MDS患者。平均起效时间为4.6周。85例可评价细胞遗传学疗效者中，38例中有45%取得完全细胞遗传学缓解。对于非5q综合征的MDS病人也有疗效，临床二期的数据，雷利度胺对于非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1的MDS患者也有一定的疗效。试验共纳入病例214例，56例中有26%病人脱离输血。平均起效时间为4.8周。疗效维持时间平均为41周。各方面数据评估有效率为43%。
除了低危，中危的MDS病人，雷利度胺（来那度胺）治疗高危MDS有效果吗？临床试验结果表明对于这部分高危的MDS病人，雷利度胺也是存在一定疗效的，但占有百分比，47例中有13例病人获得血液学有效。在伴有染色体异常中，一个及以下者存在疗效，两个或两个以上染色体异常的MDS病人，无一人有效。由上所述，雷利度胺此药对于MDS是有治疗价值的，但治疗的疗效可能与中性粒细胞和血小板减少程度有关。
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