帕唑帕尼是由葛兰素史公司研发的药品，该药品的成分是一种可以抵抗顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂，靶向作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)，通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起作用。适用于晚期肾细胞癌、软组织肉瘤(STS)、上皮性卵巢癌和非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗。今天就来看一下帕唑帕尼治疗肾癌疗效怎么样吗？

　　为了探讨抑制血管生成的分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂帕唑帕尼治疗晚期肾透明细胞癌的疗效。解放军总院曾参与帕唑帕尼治疗晚期肾透明细胞癌随机临床药物试验的门诊病例14例，分为帕唑帕尼组（10例）和安慰剂组（4例），分别接受帕唑帕尼800mg／d和安慰剂，持续治疗12周后，根据服药前后的CT检查结果判定疗效。

　　结果显示，帕唑帕尼组和安慰剂组患者可测量病灶的平均缩小比值分别为27．6％、-2．8％（P〈O．05）；帕唑帕尼组和安慰剂组的疾病控制率分别为100％和25％。结论证实分子靶向血管生成抑制药酪氨酸激酶抑制剂帕唑帕尼能够在短期内对转移性肾透明细胞癌具有明显的治疗效果且安全性较高。

　　一项三期临床研究显示，与安慰剂相比，帕唑帕尼使肿瘤进展或死亡的风险降低54%。总的来看，本品组患者的疾病无进展生存期（PFS）存活时间平均为9.2个月，安慰剂组为4.2个月。在先前未接受过治疗的患者中，本品组存活时间平均为11.1个月，安慰剂组为2.8个月；在先前接受过细胞因子治疗的患者中，帕唑帕尼组存活时间平均为7.4个月，安慰剂组为4.2个月。

　　美国FDA批准了帕唑帕尼的应用，用于已接受过化疗的进展期软组织肉瘤患者的治疗。帕唑帕尼已经上市并用于进展期肾细胞癌的治疗。它成为了第 6 种针对这一适应症的药物。在 FDA 肿瘤药物咨询委员会上以 11 票赞成 2 票反对通过了将其用于进展期软组织肉瘤的治疗。尽管为了通过此次批准，III 期临床试验选取了 20 多种肉瘤亚型，但其中并不包括胃肠道间质瘤和脂肪肉瘤。因为帕唑帕尼对于这两种肿瘤的有效性没有被证明，所以并不在被批准的适应症之列。

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