欧盟委员会已批准培美替尼治疗胆管癌，早在2020年4月，培美替尼已受美国FDA批准用于治疗先前已接受过治疗并存在FGFR2融合或重排现象、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。2021年3月培美替尼也经过了日本MHLW批准。培美替尼是欧盟、美国、日本获批的第一个也是唯一一种针对胆管癌治疗的靶向抑制剂。此次欧盟获批是一个重要的里程碑，是十多年来欧盟首次向FGFR2融合或重排的胆管癌患者提出新的治疗方案。信达生物也将引入培美替尼做进一步的研究开发，期待培美替尼能使更多符合靶点的患者获得治疗。

　　培美替尼的作用原理

　　培美替尼是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶口服抑制剂，用于治疗在接受至少一种系统疗法后病情难治或复发、存在FGFR2融合现象的、无法用手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。培美替尼的活性药物成分是针对FGFR1/2/3的小分子抑制剂。经研究发现FGFR2基因融合重排会促进胆管癌肿瘤的发生发展，而FGFR2融合或重排几乎只存在于肝内胆管癌患者中。培美替尼针对胆管癌患者FGFR2 靶点，阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的信号，最终通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　培美替尼获批所基于的一项临床试验

　　培美替尼的相继获批都基于这项FIGHT-202的临床研究，该项试验主要评估培美替尼的疗效与安全性。

　　试验结果数据：携带FGFR2融合或重排的患者中，中位随访15个月，使用培美替尼治疗的总体缓解率（ORR）36%，中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月，疾病控制率为88.2%。而未携带FGFR2基因融合或重排的另外两组患者均没有明显效果。由此可见，培美替尼是主要针对含FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者，并且具有不错的疗效。

　　不良反应：以上研究中有58.2%的患者出现高磷血症，还有≥30%的患者出现其他如脱发、腹泻、疲劳、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口干等不良反应。以上不良反应均为轻度可控，此外还有≥10%的患者发生≥3级的不良反应低磷血症。

　　培美替尼将引入中国进行研究开发

　　在过去30年里胆管癌发病率也在上升中。根据以上试验证明培美替尼能够给具有FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者带来新的治疗希望。此外，培美替尼还在进行其他治疗FGFR基因病变的恶性肿瘤的临床研究，包括：膀胱癌、骨髓增殖性肿瘤、肿瘤不可知论癌种、膀胱癌。

　　2018年信达生物与Incyte公司已经达成战略合作和独家授权许可协议，推进培美替尼在中国内地及香港、澳门和台湾地区的临床开发与上市。当前，信达生物正在国内进行培美替尼治疗FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者的临床研究如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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