普纳替尼是一种激酶抑制剂，被批准用于治疗罕见血和骨髓疾病的成年人。普纳替尼的上市为慢性粒性白血病（CML）、Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病患者提供了新的选择。不过疗效到底好不好？
普纳替尼（Iclusig）是在监管局加速批准程序下通过批准的，该程序保证患者较早得到有前途新药而公司进行另外研究确证药物的获益和安全使用。普纳替尼被赋予孤儿药物指定是因为其意向治疗一种罕见病或情况。
在一项有449例有各种CML和Ph+ALL相患者参与的单组临床试验中评价了普纳替尼（Iclusig）的安全性和有效性。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应（MCyR）证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I突变实现MCyR.
在CML和Ph+ ALL相患者中，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据（重大血液学反应或MaHR）患者数确定普纳替尼的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月；有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月；和有Ph+ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。
临床试验期间最常报道副作用包括高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，发热，关节痛和恶心。
该临床研究也向我们展示了普纳替尼作为白血病的治疗药物确实有效，特别是治疗慢性粒性白血病患者时疗效更是惊人，所以目前普纳替尼也是白血病患者的择优之选之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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